Як Soliris працює для PNH?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Який механізм дії Soliris?

  • При пароксизмальній нічній гемоглобінурії (ПНГ) у пацієнтів відсутній білок, який зазвичай захищає червоні кров’яні тільця від руйнування на термінальному етапі комплемент, компонент імунної системи.
  • Екулізумаб, активний інгредієнт Soliris, діє шляхом міцного зв’язування з білком комплементу C5. Це зв’язування допомагає запобігти активації C5a та C5b і запобігає утворенню кінцевого комплексу комплементу C5b-9.
  • Soliris може допомогти зупинити руйнування еритроцитів і такі симптоми, як анемія, втома та утворення тромбів у пацієнтів із пароксизмальною нічною гемоглобінурією (ПНГ).

    • Soliris (екулізумаб) — це рецептурний препарат, схвалений FDA для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії (ПНГ) у дорослих віком від 18 років. Це моноклональне антитіло, класифіковане як інгібітор комплементу C5. Невідомо, чи безпечний і ефективний він у дітей.

    При пароксизмальній нічній гемоглобінурії (ПНГ) у дорослих віком від 18 років Soliris вводять у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії у вену на руці. щотижня протягом 5 тижнів, потім у вигляді підтримуючої внутрішньовенної інфузії кожні 2 тижні після цього.

    Що таке ПНГ?

    Пароксизмальна нічна гемоглобінурія (ПНГ) — це рідкісне та серйозне генетичне захворювання крові, яке може призвести до смерті. При ПНГ у пацієнтів відсутній білок, який захищає еритроцити від руйнування кінцевим комплементом, частиною імунної системи.

    Руйнування еритроцитів може спричинити такі симптоми:

  • важка анемія
  • сильна втома
  • біль
  • проблеми з диханням
  • високий кров'яний тиск у легенях
  • захворювання нирок
  • темне забарвлення сечі (гемоглобінурія)
  • згустки крові (що може призвести до пошкодження органів і смерті)

    • На додаток до PNH, Soliris також схвалено для лікування:

  • Атипового гемолітично-уремічного синдрому (aHUS), рідкісного та тривалого захворювання крові у дорослих і дітей. Soliris не призначений для лікування людей із гемолітично-уремічним синдромом (STECHUS), пов’язаним із токсином Шига E. coli.
  • Міастенія гравіс у деяких дорослих.
  • Спектральний розлад нейромієліту (NMOSD) у деяких дорослих.

    • Скільки часу потрібно, щоб Soliris почав працювати при ПНГ?

    Наприкінці 26-тижневого дослідження пацієнти з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (ПНГ), які отримували внутрішньовенне лікування Soliris, значно зменшили (p<0,001) руйнування еритроцитів (гемоліз). Деяке зниження гемолізу відбулося протягом одного тижня після початку лікування.

    Це призвело до покращення анемії, про що свідчить підвищення рівня гемоглобіну та зменшення потреби в переливанні крові порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо (неактивний засіб). Крім того, після 3 тижнів лікування пацієнти повідомили про зменшення втоми та покращення якості життя, пов’язаної зі здоров’ям.

    Вплив Soliris на процеси згортання крові в 26-тижневому дослідженні не вдалося визначити через обмеження розміру та тривалості дослідження.

    У довгостроковому розширеному дослідженні за участю 187 пацієнтів, які отримували Soliris, у всіх пацієнтів зберігалося зниження гемолізу протягом періоду від 10 до 54 місяців. Було менше випадків згортання крові, ніж у той самий період часу до лікування, але більшість пацієнтів також отримували антикоагулянти («розріджують кров»). Дослідники не вивчали вплив припинення прийому антикоагулянту у пацієнтів, які також отримували Soliris.

    Це не вся інформація, яку вам потрібно знати про Soliris (екулізумаб) для безпечного та ефективного використання, і вона не замінює вказівки вашого лікаря. Перегляньте повну інформацію про Soliris та обговоріть цю інформацію та будь-які запитання, які у вас виникли, зі своїм лікарем або іншим медичним працівником.

    Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова