Comment Ultomiris se compare-t-il à Soliris pour l’HPN ?

Official answer

by Drugs.com

Points clés

Ultomiris (ravulizumab) et Soliris (eculizumab) sont tous deux des médicaments sur ordonnance approuvés par la FDA pour traiter les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Les deux produits sont classés comme inhibiteurs du complément C5, mais Ultomiris a une demi-vie plus longue, ce qui signifie qu'il reste plus longtemps dans votre sang et ne doit pas être administré aussi souvent. Consultez la posologie ici.

Dans les études sur l'HPN évaluées par la FDA, l'efficacité d'Ultomiris s'est avérée « non inférieure » à celle de Soliris. Un essai de non-infériorité tente de montrer que le médicament testé n’a pas de résultats pires qu’un médicament de comparaison au-delà d’une petite marge prédéterminée. Le profil d'innocuité d'Ultomiris s'est également révélé similaire à celui de Soliris.

Cependant, Ultomiris peut être préféré par de nombreux prestataires de soins de santé et par de nombreux patients en raison du nombre moindre de perfusions intraveineuses (IV) nécessaires, des hémolyses révolutionnaires moins fréquentes et du nombre moins élevé de perfusions intraveineuses (IV) nécessaires. transfusions sanguines et un coût global inférieur. De plus, des études ont rapporté une amélioration de la qualité de vie des patients recevant Ultomiris pour le traitement de l'HPN.

Que traitent Ultomiris et Soliris ?

Soliris est approuvé pour traiter :

les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) afin de réduire l'hémolyse

Patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) pour inhiber la microangiopathie thrombotique médiée par le complément

Patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AchR)

Trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les patients adultes qui sont positifs aux anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4).

Ultomiris est approuvé pour traiter :

Patients adultes et pédiatriques âgés d'un mois et plus atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Patients adultes et pédiatriques âgés d'un mois et plus atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) à inhibent la microangiopathie thrombotique (MAT) médiée par le complément.

les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR).

Limites d'utilisation : Ultomiris n'est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique lié à la shigatoxine E. coli (STEC-HUS).

Les deux médicaments ne sont disponibles que sous un programme spécial pour surveiller la sécurité des médicaments. Vous devez être inscrit au programme et comprendre les risques et les avantages de ce médicament.

Ultomiris et Soliris sont fabriqués par Alexion Pharmaceuticals.

Qu'est-ce que l'HPN et quels en sont les symptômes ?

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine génétique rare et potentiellement mortelle définie par la destruction chronique des globules rouges, ou hémolyse. Il manque aux patients une protéine qui protège les globules rouges de la destruction (hémolyse) du complément terminal.

Soliris et Ultomiris bloquent sélectivement le complément terminal pour aider à prévenir l'hémolyse. Les deux médicaments sont classés comme inhibiteurs du complément C5, ce qui réduit l'hémolyse qui se produit dans l'HPN.

L'hémolyse peut entraîner des symptômes tels qu'une anémie sévère, une fatigue intense, des douleurs, un essoufflement, une pression artérielle élevée dans les poumons. artères, maladie rénale, urines de couleur foncée (hémoglobinurie) et caillots sanguins (thrombose). La thrombose peut survenir dans tout le corps et entraîner des lésions organiques et une mort prématurée.

Fréquence d'administration dans l'HPN

Ultomiris et Soliris se sont révélés efficaces dans le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) dans des études cliniques.

Certains cliniciens et les patients peuvent préférer Ultomiris à Soliris en raison du nombre réduit de perfusions intraveineuses, un avantage majeur. Les doses d'entretien par perfusion intraveineuse (IV) de Soliris sont administrées toutes les 2 semaines, tandis que les doses d'entretien par perfusion IV d'Ultomiris sont administrées toutes les 8 semaines. Cela pourrait entraîner jusqu'à 20 perfusions d'Ultomiris de moins sur un an par rapport à Soliris.

Ultomiris reste dans votre sang plus longtemps que Soliris, vous n'avez donc pas besoin d'autant de perfusions par an.

La fréquence d'administration pour l'HPN est la suivante :

Ultomiris : à partir de 2 semaines après la dose de charge initiale, les doses d'entretien sont administrées toutes les 8 semaines pour les adultes et toutes les 4 ou 8 semaines pour les patients pédiatriques (en fonction du poids corporel).

Soliris : administré aux adultes atteints d'HPN sous forme d'une dose de charge initiale administrée chaque semaine pendant 5 semaines, puis par voie intraveineuse. perfusion d'entretien toutes les 2 semaines.

En savoir plus :

Posologie et effets secondaires d'Ultomiris (en détail)

Posologie et effets secondaires de Soliris (en détail)

Y a-t-il moins d'hémolyse révolutionnaire avec Ultomiris ?

Un « événement révolutionnaire » pendant le traitement de l'HPN se produit lorsqu'au moins un signe ou symptôme nouveau ou aggravé d'hémolyse (destruction des globules rouges) apparaît en même temps. avec une augmentation de la lactate déshydrogénase (LDH).

Dans les études rapportées par le fabricant, il a été démontré qu'Ultomiris présentait moins d'événements de percée pendant le traitement que Soliris. Les événements d'hémolyse révolutionnaire peuvent entraîner des symptômes tels que fatigue, douleurs à l'estomac, essoufflement, urines foncées et anémie.

Dans une étude portant sur des personnes n'ayant jamais été traitées pour l'HPN, 4 % des Les patients (4 sur 100) recevant Ultomiris ont présenté une hémolyse révolutionnaire, contre 10,7 % de ceux ayant reçu Soliris.

Dans un autre essai clinique évaluant des personnes ayant déjà reçu un traitement contre l'HPN, aucun patient (0 %) dans le groupe Ultomiris a présenté une hémolyse révolutionnaire, contre 5,1 % dans le groupe Soliris.

Après 26 semaines, aucune différence n'a été observée dans la fatigue signalée par les patients entre les groupes Ultomiris et Soliris.

La percée avec Ultomiris peut être moindre par rapport à Soliris en raison d'une durée d'action plus longue (demi-vie) et d'un dosage basé sur le poids, entre autres facteurs.

Coût d'Ultomiris par rapport à Soliris

Ultomiris coûte environ 6 695 $ par flacon, contre 6 820 $ par flacon pour Soliris. Cependant, les coûts globaux du traitement pour Ultomiris sont inférieurs à ceux de Soliris en raison de coûts de perfusion et d'administration inférieurs.

Le coût de la solution intraveineuse d'Ultomiris (100 mg/mL) est d'environ 6 695 $ pour un approvisionnement en 3 millilitres.

Le coût de la solution intraveineuse Soliris (10 mg/mL) est d'environ 6 820 $ pour un approvisionnement de 30 millilitres.

Ces prix s'adressent uniquement aux clients payant en espèces et ne sont pas valable avec les régimes d'assurance. Ces prix peuvent varier en fonction des réductions, de l'emplacement et de la pharmacie.

La plupart des patients ne paient pas en espèces pour ces médicaments. Le coût de votre traitement dépendra de votre dose, de la fréquence, de la durée du traitement et des coûts d'administration de vos perfusions. Votre plan de santé et votre quote-part détermineront vos coûts finaux.

Si vous avez besoin d'aide pour payer vos médicaments, vous pouvez contacter Alexion au 1-888-765-4747 ou en ligne pour déterminer votre éligibilité. Le programme Alexion OneSource Copay fournit une aide financière en couvrant vos frais de médicaments et de perfusion associés à Ultomiris ou Soliris, si vous êtes éligible.

Ce ne sont pas toutes les informations que vous devez savoir sur Soliris. et Ultomiris pour une utilisation sûre et efficace et ne remplace pas une discussion avec votre médecin au sujet de votre traitement. Consultez les informations complètes sur le produit ici et discutez de ces informations ainsi que de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.

Questions médicales connexes

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.