Come si differenzia Ultomiris da Soliris per la EPN?

Official answer

by Drugs.com

Punti chiave

Ultomiris (ravulizumab) e Soliris (eculizumab) sono entrambi medicinali soggetti a prescrizione approvati dalla FDA per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Entrambi i prodotti sono classificati come inibitori del complemento C5, ma Ultomiris ha un'emivita più lunga, il che significa che rimane nel sangue più a lungo e non deve essere somministrato così spesso. Visualizza il dosaggio qui.

Negli studi sulla EPN valutati dalla FDA, l'efficacia di Ultomiris è risultata "non inferiore" a Soliris. Uno studio di non inferiorità tenta di dimostrare che il farmaco in esame non ha prestazioni peggiori di un farmaco di confronto per più di un piccolo margine predeterminato. Anche il profilo di sicurezza di Ultomiris è risultato simile a Soliris.

Tuttavia, Ultomiris può essere preferito da molti operatori sanitari e pazienti a causa del minor numero di infusioni endovenose (IV) necessarie, dell'emolisi rivoluzionaria meno comune, del minor numero di infusioni endovenose (IV) necessarie, trasfusioni di sangue e un costo complessivo inferiore. Inoltre, gli studi hanno segnalato un miglioramento della qualità della vita nei pazienti trattati con Ultomiris per la EPN.

Che cosa sono usati per trattare Ultomiris e Soliris?

Soliris è approvato per il trattamento di:

pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) per ridurre l'emolisi

pazienti con sindrome emolitico uremica atipica (aHUS) per inibire la microangiopatia trombotica mediata dal complemento

pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (MGg) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AchR)

Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4).

Ultomiris è approvato per il trattamento:

pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a un mese con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a un mese con sindrome emolitica uremica atipica (SEUa) a inibiscono la microangiopatia trombotica mediata dal complemento (TMA).

pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (MGg) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR).

Limitazioni d'uso: Ultomiris non è indicato per il trattamento di pazienti affetti da sindrome emolitico uremica correlata alla tossina Shiga E. coli (STEC-HUS).

Entrambi i farmaci sono disponibili solo con un programma speciale per monitorare la sicurezza dei farmaci. Devi essere registrato al programma e comprendere i rischi e i benefici di questo medicinale.

Sia Ultomiris che Soliris sono prodotti da Alexion Pharmaceuticals.

Che cos'è la EPN e quali sono i sintomi?

L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia genetica rara e pericolosa per la vita, definita dalla distruzione cronica dei globuli rossi o emolisi. Ai pazienti manca una proteina che protegge i globuli rossi dalla distruzione (emolisi) del complemento terminale.

Soliris e Ultomiris bloccano selettivamente il complemento terminale per aiutare a prevenire l'emolisi. Entrambi i farmaci sono classificati come inibitori del complemento C5, che riducono l'emolisi che si verifica nella EPN.

L'emolisi può portare a sintomi quali anemia grave, affaticamento grave, dolore, mancanza di respiro, pressione sanguigna elevata nei polmoni arterie, malattie renali, urine di colore scuro (emoglobinuria) e coaguli di sangue (trombosi). La trombosi può verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura.

Frequenza di dosaggio nella EPN

Negli studi clinici sia Ultomiris che Soliris hanno dimostrato di essere efficaci nel trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Alcuni medici e i pazienti potrebbero preferire Ultomiris rispetto a Soliris a causa del minor numero di infusioni endovenose, un vantaggio importante. Le dosi di mantenimento di Soliris per infusione endovenosa (IV) vengono somministrate ogni 2 settimane, mentre le dosi di mantenimento di Ultomiris per infusione endovenosa vengono somministrate ogni 8 settimane. Ciò potrebbe comportare fino a 20 infusioni di Ultomiris in meno in un anno rispetto a Soliris.

Ultomiris rimane nel sangue più a lungo rispetto a Soliris, pertanto non sono necessarie tante infusioni all'anno.

La frequenza di dosaggio per la EPN è la seguente:

Ultomiris: a partire da 2 settimane dopo la dose di carico iniziale, le dosi di mantenimento vengono somministrate ogni 8 settimane per gli adulti e ogni 4 o 8 settimane per i pazienti pediatrici (a seconda del peso corporeo).

Soliris: somministrato ad adulti affetti da EPN come dose di carico iniziale somministrata settimanalmente per 5 settimane, quindi come dose endovenosa infusione di mantenimento ogni 2 settimane.

Ulteriori informazioni:

Dosaggio ed effetti collaterali per Ultomiris (in dettaglio)

Dosaggio ed effetti collaterali per Soliris (in dettaglio)

Con Ultomiris si verificano meno episodi di emolisi progressiva?

Un “evento rivoluzionario” durante il trattamento per la EPN si verifica quando si verifica almeno un segno o sintomo nuovo o in peggioramento dell'emolisi (distruzione dei globuli rossi) con un aumento della lattato deidrogenasi (LDH).

Negli studi riportati dal produttore, Ultomiris ha dimostrato di avere meno eventi rivoluzionari durante il trattamento rispetto a Soliris. Eventi di emolisi improvvisa possono portare a sintomi quali affaticamento, mal di stomaco, mancanza di respiro, urine scure e anemia.

In uno studio su persone che non erano mai state trattate per la EPN, il 4% dei i pazienti (4 su 100) trattati con Ultomiris hanno avuto un'emolisi improvvisa rispetto al 10,7% di quelli trattati con Soliris.

In un altro studio clinico che valutava persone che avevano ricevuto un precedente trattamento EPN, nessun paziente (0%) il gruppo Ultomiris ha avuto un'emolisi improvvisa rispetto al 5,1% del gruppo Soliris.

Dopo 26 settimane non è stata osservata alcuna differenza nell'affaticamento riferito dai pazienti tra i gruppi Ultomiris e Soliris.

Il progresso ottenuto con Ultomiris potrebbe essere inferiore rispetto a Soliris a causa, tra gli altri fattori, di una durata d'azione più lunga (emivita) e di un dosaggio basato sul peso.

Costo di Ultomiris rispetto a Soliris

Ultomiris costa circa $ 6.695 per fiala, rispetto a $ 6.820 per fiala per Soliris. Tuttavia, i costi complessivi del trattamento per Ultomiris sono inferiori rispetto a Soliris a causa dei minori costi di infusione e amministrazione.

Il costo della soluzione endovenosa di Ultomiris (100 mg/ml) è di circa $ 6.695 per una fornitura di 3 millilitri.

Il costo della soluzione endovenosa di Soliris (10 mg/ml) è di circa $ 6.820 per una fornitura di 30 millilitri.

Questi prezzi sono validi solo per i clienti che pagano in contanti e non sono valido con piani assicurativi. Questi prezzi possono variare in base agli sconti, alla posizione e alla farmacia.

La maggior parte dei pazienti non paga in contanti per questi farmaci. Il costo del trattamento dipenderà dalla dose, dalla frequenza, dalla durata del trattamento e dai costi per la somministrazione delle infusioni. Il tuo piano sanitario e il ticket determineranno i costi finali.

Se hai bisogno di assistenza per pagare le tue medicine puoi contattare Alexion al numero 1-888-765-4747 o online per determinare la tua idoneità. Il programma Copay Alexion OneSource fornisce assistenza finanziaria coprendo di tasca propria i costi dei farmaci e delle infusioni associati a Ultomiris o Soliris, se ne hai diritto.

Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere su Soliris e Ultomiris per un uso sicuro ed efficace e non sostituisce il colloquio con il medico in merito al trattamento. Consulta qui le informazioni complete sul prodotto e discuti queste informazioni e eventuali domande con il tuo medico o altro operatore sanitario.

Domande mediche correlate

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.