Jak Ultomiris wypada w porównaniu z Solirisem na PNH?

Q: Jak Ultomiris wypada w porównaniu z Solirisem na PNH?

Ultomiris może być preferowany przez wielu pracowników służby zdrowia i pacjentów ze względu na mniejszą liczbę wymaganych wlewów dożylnych (IV), rzadsze zdarzenia przełomowej hemolizy, mniejszą liczbę wymaganych transfuzji krwi i niższy całkowity koszt. Ponadto badania wykazały poprawę jakości życia pacjentów otrzymujących Ultomiris.

Official answer

by Drugs.com

Kluczowe punkty

Ultomiris (rawulizumab) i Soliris (ekulizumab) to leki na receptę zatwierdzone przez FDA do leczenia pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Obydwa produkty są klasyfikowane jako inhibitory dopełniacza C5, ale Ultomiris ma dłuższy okres półtrwania, co oznacza, że dłużej utrzymuje się we krwi i nie trzeba go tak często dawkować. Tutaj możesz sprawdzić dawkowanie.

W badaniach dotyczących PNH ocenianych przez FDA stwierdzono, że skuteczność Ultomirisu jest „nie gorsza” od Solirisu. Badanie równoważności ma na celu wykazanie, że badany lek nie działa gorzej niż lek porównawczy o więcej niż niewielki, z góry określony margines. Stwierdzono również, że profil bezpieczeństwa leku Ultomiris jest podobny do profilu Soliris.

Jednak wielu pracowników służby zdrowia i pacjentów może preferować Ultomiris ze względu na mniejszą liczbę wymaganych infuzji dożylnych (IV), rzadszą hemolizę przełomową, mniejszą liczbę wymaganych transfuzji krwi i niższy całkowity koszt. Ponadto badania wykazały poprawę jakości życia pacjentów otrzymujących Ultomiris z powodu PNH.

W jakim leczeniu stosuje się leki Ultomiris i Soliris?

Soliris został zatwierdzony do leczenia:

pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) w celu zmniejszenia hemolizy

pacjenci z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) w celu hamowania mikroangiopatii zakrzepowej zależnej od dopełniacza

dorośli pacjenci z uogólnioną miastenią (gMG), u których stwierdza się obecność przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AchR)

Zaburzenie ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego (NMOSD) u dorosłych pacjentów, którzy mają dodatni wynik przeciwciał przeciwko akwaporynie-4 (AQP4).

Ultomiris jest zatwierdzony do leczenia:

pacjenci dorośli i dzieci w wieku 1 miesiąca i starsi z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

pacjenci dorośli i dzieci w wieku 1 miesiąca i starsi z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) do hamują mikroangiopatię zakrzepową zależną od dopełniacza (TMA).

dorośli pacjenci z uogólnioną miastenią (gMG), którzy mają przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR).

Ograniczenia stosowania: Ultomiris nie jest wskazany w leczeniu pacjentów z zespołem hemolityczno-mocznicowym związanym z toksyną Shiga E. coli (STEC-HUS).

Obydwa leki są dostępne wyłącznie pod specjalny program monitorowania bezpieczeństwa leków. Musisz być zarejestrowany w programie i rozumieć ryzyko i korzyści związane ze stosowaniem tego leku.

Zarówno Ultomiris, jak i Soliris są produkowane przez firmę Alexion Pharmaceuticals.

Co to jest PNH i jakie są objawy?

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) to rzadka i zagrażająca życiu genetyczna choroba krwi, charakteryzująca się przewlekłym niszczeniem czerwonych krwinek, czyli hemolizą. Pacjentom brakuje białka chroniącego czerwone krwinki przed zniszczeniem (hemolizą) z końcowego dopełniacza.

Soliris i Ultomiris selektywnie blokują terminalny dopełniacz, aby zapobiec hemolizie. Oba leki są klasyfikowane jako inhibitory dopełniacza C5, co zmniejsza hemolizę zachodzącą w PNH.

Hemoliza może prowadzić do takich objawów, jak ciężka niedokrwistość, silne zmęczenie, ból, duszność, podwyższone ciśnienie krwi w płucach tętnic, choroby nerek, ciemne zabarwienie moczu (hemoglobinuria) i zakrzepy krwi (zakrzepica). Zakrzepica może wystąpić w całym organizmie i skutkować uszkodzeniem narządów i przedwczesną śmiercią.

Częstotliwość dawkowania w PNH

W badaniach klinicznych wykazano, że zarówno Ultomiris, jak i Soliris są skuteczne w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).

Niektórzy lekarze a pacjenci mogą preferować Ultomiris zamiast Soliris ze względu na mniejszą liczbę wlewów dożylnych, co jest główną zaletą. Podtrzymujące dawki leku Soliris w infuzji dożylnej podaje się co 2 tygodnie, natomiast dawki podtrzymujące leku Ultomiris w infuzji dożylnej podaje się co 8 tygodni. Może to skutkować nawet 20 mniejszą liczbą infuzji leku Ultomiris w ciągu jednego roku w porównaniu z lekiem Soliris.

Ultomiris dłużej utrzymuje się we krwi w porównaniu z lekiem Soliris, dlatego nie potrzeba tylu infuzji rocznie.

Częstotliwość dawkowania w PNH jest następująca:

Ultomiris: począwszy od 2 tygodni po początkowej dawce nasycającej, dawki podtrzymujące podaje się co 8 tygodni u dorosłych i co 4 lub 8 tygodni u dzieci i młodzieży (w zależności od masy ciała).

Soliris: Podawany dorosłym z PNH jako początkowa dawka nasycająca, podawana co tydzień przez 5 tygodni, następnie jako dożylna dawka wlew podtrzymujący co 2 tygodnie.

Dowiedz się więcej:

Dawkowanie i skutki uboczne Ultomiris (szczegóły)

Dawkowanie i skutki uboczne Soliris (szczegóły)

Czy w przypadku leku Ultomiris występuje mniej przełomowej hemolizy?

„Przełomowym wydarzeniem” w leczeniu PNH jest wystąpienie co najmniej jednego nowego lub nasilonego oznaki lub objawu hemolizy (zniszczenia czerwonych krwinek) wraz z ze wzrostem poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH).

W badaniach przedstawionych przez producenta wykazano, że w przypadku Ultomiris występuje mniej przełomowych zdarzeń podczas leczenia w porównaniu z Solirisem. Przełomowe epizody hemolizy mogą prowadzić do takich objawów, jak zmęczenie, ból brzucha, duszność, ciemny mocz i anemia.

W jednym badaniu z udziałem osób, które nigdy nie były leczone z powodu PNH, 4% u pacjentów (4 na 100) otrzymujących Ultomiris wystąpiła hemoliza przełomowa w porównaniu z 10,7% pacjentów, którzy otrzymali Soliris.

W innym badaniu klinicznym oceniającym osoby, które otrzymały wcześniej leczenie PNH, żaden pacjent (0%) w badaniu W grupie Ultomiris wystąpiła przełomowa hemoliza w porównaniu z 5,1% w grupie Soliris.

Po 26 tygodniach nie zaobserwowano różnicy w zgłaszanym przez pacjentów zmęczeniu pomiędzy grupami Ultomiris i Soliris.

Przełom w przypadku leku Ultomiris może być mniejszy w porównaniu z lekiem Soliris ze względu między innymi na dłuższy czas działania (okres półtrwania) i dawkowanie zależne od masy ciała.

Koszt leku Ultomiris w porównaniu z lekiem Soliris

Ultomiris kosztuje około 6695 USD za fiolkę w porównaniu z 6820 USD za fiolkę leku Soliris. Jednakże całkowite koszty leczenia lekiem Ultomiris są niższe w porównaniu z lekiem Soliris ze względu na mniejsze koszty infuzji i podawania.

Koszt roztworu dożylnego Ultomiris (100 mg/ml) wynosi około 6695 USD za dostawę 3 mililitry.

Koszt roztworu dożylnego Soliris (10 mg/ml) wynosi około 6820 USD za dostawę 30 mililitrów.

Te ceny dotyczą wyłącznie klientów płacących gotówką i nie są ważne z planami ubezpieczeniowymi. Ceny te mogą się różnić w zależności od rabatów, lokalizacji i apteki.

Większość pacjentów nie płaci za te leki gotówką. Koszt leczenia będzie zależał od dawki, częstotliwości, długości leczenia i kosztów podawania wlewów. Twój plan opieki zdrowotnej i dofinansowanie określą Twoje ostateczne koszty.

Jeśli potrzebujesz pomocy w opłaceniu leku, możesz skontaktować się z firmą Alexion pod numerem 1-888-765-4747 lub przez Internet, aby ustalić, czy się kwalifikujesz. Program Alexion OneSource Copay zapewnia pomoc finansową w postaci pokrycia kosztów leków i infuzji z własnej kieszeni związanych z Ultomirisem lub Solirisem, jeśli się do tego kwalifikujesz.

To nie wszystkie informacje, które musisz wiedzieć o Solirisie i Ultomiris w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania i nie zastępuje rozmowy z lekarzem na temat leczenia. Tutaj możesz zapoznać się z pełną informacją o produkcie i omówić te informacje oraz wszelkie pytania ze swoim lekarzem lub innym pracownikiem służby zdrowia.

Powiązane pytania medyczne

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.