كيف يعمل فيونديس 53؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) هو دواء يستخدم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى المرضى الذين لديهم طفرة في جين DMD القابل لتخطي exon 53.

يقوم جين DMD أو الديستروفين بتشفير بروتين أساسي يسمى الديستروفين، وهو ضروري لسلامة العضلات. عادة ما يكون لدى الأشخاص الذين يعانون من DMD طفرة حذف في الإكسونات 43-55. وهذا يعني أن نسختهم من جين الديستروفين تفتقد بعض المادة الوراثية التي يحتاجونها لصنع بروتين الديستروفين الوظيفي.

تتضرر العضلات التي تفتقر إلى بروتين الديستروفين الوظيفي عندما تنقبض. بدون أداء بروتين الدستروفين بشكل صحيح، يتم استبدال الأنسجة العضلية الطبيعية بأنسجة ليفية ودهون.

Vyondys 53 هو قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية الذي يتم إعطاؤه عن طريق التسريب في الوريد والذي يعمل عن طريق الارتباط بـ exon 53 من الدستروفين pre-mRNA، مما يؤدي إلى يتم تخطي هذا الإكسون أثناء معالجة mRNA. يسمح تخطي إكسون 53 للخلايا بضم إكسونات مختلفة معًا لإنتاج بروتين ديستروفين أقصر ولكن له بعض الوظائف.

الأسئلة الطبية ذات الصلة

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية