Jak přípravek Vyondys 53 působí?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) je lék používaný k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u pacientů, kteří mají mutaci genu DMD, která je přístupná přeskočení exonu 53.

Gen DMD neboli dystrofin kóduje esenciální protein zvaný dystrofin, který je potřebný pro integritu svalů. Lidé s DMD mají obvykle deleční mutaci v exonech 43-55. To znamená, že jejich verzi dystrofinového genu chybí část genetického materiálu, který potřebují k vytvoření funkčního dystrofinového proteinu.

Svaly postrádající funkční dystrofinový protein se při kontrakci poškodí. Bez správně fungujícího dystrofinového proteinu je normální svalová tkáň nahrazena vláknitou tkání a tukem.

Vyondys 53 je antisense oligonukleotid podávaný intravenózní infuzí, který funguje tak, že se naváže na exon 53 dystrofinové pre-mRNA, což vede k tento exon je přeskočen během zpracování mRNA. Přeskakování exonu 53 umožňuje buňkám spojit různé exony dohromady a produkovat dystrofinový protein, který je kratší, ale má nějakou funkci.

Související lékařské otázky

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova