Πώς λειτουργεί το Vyondys 53;
Το Vyondys 53 (golodirsen) είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν μια μετάλλαξη του γονιδίου DMD που επιδέχεται παράλειψη του εξονίου 53.
Το γονίδιο DMD ή δυστροφίνη κωδικοποιεί μια βασική πρωτεΐνη που ονομάζεται δυστροφίνη, η οποία είναι απαραίτητη για την ακεραιότητα των μυών. Τα άτομα με DMD συνήθως έχουν μια μετάλλαξη διαγραφής στα εξόνια 43-55. Αυτό σημαίνει ότι η εκδοχή του γονιδίου δυστροφίνης τους λείπει μέρος του γενετικού υλικού που χρειάζονται για να δημιουργήσουν μια λειτουργική πρωτεΐνη δυστροφίνης.
Οι μύες που δεν έχουν λειτουργική πρωτεΐνη δυστροφίνης καταστρέφονται όταν συστέλλονται. Χωρίς τη σωστή λειτουργία της πρωτεΐνης δυστροφίνης, ο φυσιολογικός μυϊκός ιστός αντικαθίσταται από ινώδη ιστό και λίπος.
Το Vyondys 53 είναι ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο που χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση που λειτουργεί δεσμεύοντας στο εξόνιο 53 του pre-mRNA της δυστροφίνης, το οποίο έχει ως αποτέλεσμα αυτό το εξόνιο παραλείπεται κατά την επεξεργασία του mRNA. Η παράλειψη του εξονίου 53 επιτρέπει στα κύτταρα να ενώνουν διαφορετικά εξόνια μεταξύ τους για να παράγουν μια πρωτεΐνη δυστροφίνης που είναι μικρότερη αλλά έχει κάποια λειτουργία.
Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις
- Πώς λειτουργεί το Vyondys 53;
- Πόσος χρόνος χρειάζεται για να λειτουργήσει το Vyondys 53;
- Πώς χορηγείται το Vyondys 53;
- Ποια είναι τα νέα φάρμακα για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne;
- Πώς λειτουργεί το Vyondys 53;
- Πόσος χρόνος χρειάζεται για να λειτουργήσει το Vyondys 53;
- Πώς χορηγείται το Vyondys 53;
- Ποια είναι τα νέα φάρμακα για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne;
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions