¿Cómo funciona Vyondys 53?

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Vyondys 53 (golodirsen) es un medicamento utilizado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53.

El gen DMD o distrofina codifica una proteína esencial llamada distrofina, que es necesaria para la integridad muscular. Las personas con DMD suelen tener una mutación por deleción en los exones 43-55. Esto significa que a su versión del gen de la distrofina le falta parte del material genético que necesitan para producir una proteína distrofina funcional.

Los músculos que carecen de la proteína distrofina funcional se dañan cuando se contraen. Sin la proteína distrofina que funciona correctamente, el tejido muscular normal es reemplazado por tejido fibroso y grasa.

Vyondys 53 es un oligonucleótido antisentido administrado mediante infusión intravenosa que funciona uniéndose al exón 53 del pre-ARNm de distrofina, lo que da como resultado este exón se omite durante el procesamiento del ARNm. La omisión del exón 53 permite que las células unan diferentes exones para producir una proteína distrofina que es más corta pero que tiene alguna función.

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