Comment fonctionne Vyondys 53 ?

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Vyondys 53 (golodirsen) est un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation du gène DMD susceptible de sauter l'exon 53.

Le gène DMD ou dystrophine code pour une protéine essentielle appelée dystrophine, nécessaire à l’intégrité musculaire. Les personnes atteintes de DMD présentent généralement une mutation par délétion dans les exons 43 à 55. Cela signifie qu'il manque à leur version du gène de la dystrophine une partie du matériel génétique dont ils ont besoin pour fabriquer une protéine dystrophine fonctionnelle.

Les muscles dépourvus de protéine dystrophine fonctionnelle sont endommagés lorsqu'ils se contractent. Sans protéine dystrophine fonctionnant correctement, le tissu musculaire normal est remplacé par du tissu fibreux et de la graisse.

Vyondys 53 est un oligonucléotide antisens administré par perfusion intraveineuse qui agit en se liant à l'exon 53 du pré-ARNm de la dystrophine, ce qui entraîne cet exon étant ignoré lors du traitement de l'ARNm. Le saut de l'exon 53 permet aux cellules de joindre différents exons pour produire une protéine dystrophine qui est plus courte mais qui a une certaine fonction.

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