Vyondys 53 はどのように機能しますか?

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Vyondys 53 (golodirsen) は、エクソン 53 スキッピングを受けやすい DMD 遺伝子の変異を持つ患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に使用される薬剤です。

DMD またはジストロフィン遺伝子は、筋肉の完全性に必要なジストロフィンと呼ばれる必須タンパク質をコードしています。 DMD 患者は通常、エクソン 43 ～ 55 に欠失変異を持っています。これは、彼らのバージョンのジストロフィン遺伝子には、機能的なジストロフィン タンパク質を作るために必要な遺伝物質の一部が欠けていることを意味します。

機能的なジストロフィン タンパク質を欠いている筋肉は、収縮時に損傷します。ジストロフィンタンパク質が適切に機能しないと、正常な筋肉組織は線維組織と脂肪に置き換わります。

Vyondys 53 は静脈内注入によって投与されるアンチセンス オリゴヌクレオチドで、ジストロフィン pre-mRNA のエクソン 53 に結合することで機能し、結果として次のような結果が得られます。このエクソンは mRNA の処理中にスキップされます。エクソン 53 をスキップすると、細胞が異なるエクソンを結合して、短いながらも何らかの機能を持つジストロフィン タンパク質を生成できるようになります。

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