Kepiye cara kerja Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) minangka obat sing digunakake kanggo nambani Duchenne muscular dystrophy (DMD) ing pasien sing duwe mutasi gen DMD sing bisa dilewati ekson 53.

Gen DMD utawa dystrophin nyandi protein penting sing diarani dystrophin, sing dibutuhake kanggo integritas otot. Wong sing duwe DMD biasane duwe mutasi penghapusan ing ekson 43-55. Iki tegese versi gen dystrophin ora ana sawetara materi genetik sing dibutuhake kanggo nggawe protein dystrophin fungsional.

Otot sing kekurangan protein dystrophin fungsional bakal rusak nalika kontraksi. Tanpa fungsi protein dystrophin kanthi bener, jaringan otot normal diganti dening jaringan fibrosa lan lemak.

Vyondys 53 minangka oligonukleotida antisense sing diwenehake kanthi infus intravena sing kerjane kanthi ngiket ekson 53 dystrophin pre-mRNA, sing nyebabake exon iki dilewati sajrone pangolahan mRNA. Nglewati ekson 53 ngidini sel gabung karo ekson sing beda-beda kanggo ngasilake protein dystrophin sing luwih cendhek nanging nduweni fungsi tartamtu.

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer