Bagaimanakah Vyondys 53 berfungsi?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) ialah ubat yang digunakan untuk merawat Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang boleh menerima exon 53 skipping.

Gen DMD atau dystrophin menyandikan protein penting yang dipanggil dystrophin, yang diperlukan untuk integriti otot. Orang yang mempunyai DMD biasanya mempunyai mutasi pemadaman dalam ekson 43-55. Ini bermakna versi gen dystrophin mereka kehilangan beberapa bahan genetik yang mereka perlukan untuk membuat protein dystrophin berfungsi.

Otot yang kekurangan protein dystrophin berfungsi akan rosak apabila mereka mengecut. Tanpa protein dystrophin yang berfungsi dengan betul, tisu otot normal digantikan oleh tisu berserabut dan lemak.

Vyondys 53 ialah oligonukleotida antisense yang diberikan melalui infusi intravena yang berfungsi dengan mengikat exon 53 distrofin pra-mRNA, yang mengakibatkan ekson ini dilangkau semasa pemprosesan mRNA. Melangkau exon 53 membolehkan sel bergabung dengan ekson yang berbeza bersama-sama untuk menghasilkan protein distrofin yang lebih pendek tetapi mempunyai beberapa fungsi.

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular