Hoe werkt Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) is een medicijn dat wordt gebruikt voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij patiënten met een mutatie in het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53-skipping.

Het DMD- of dystrofine-gen codeert voor een essentieel eiwit genaamd dystrofine, dat nodig is voor de spierintegriteit. Mensen met DMD hebben meestal een deletiemutatie in exons 43-55. Dit betekent dat hun versie van het dystrofine-gen een deel van het genetische materiaal mist dat ze nodig hebben om een ​​functioneel dystrofine-eiwit te maken.

Spieren zonder functioneel dystrofine-eiwit raken beschadigd als ze samentrekken. Zonder goed functionerend dystrofine-eiwit wordt normaal spierweefsel vervangen door vezelig weefsel en vet.

Vyondys 53 is een antisense-oligonucleotide toegediend via intraveneuze infusie en werkt door binding aan exon 53 van dystrofine pre-mRNA, wat resulteert in dit exon wordt overgeslagen tijdens mRNA-verwerking. Door exon 53 over te slaan kunnen cellen verschillende exons samenvoegen om een ​​dystrofine-eiwit te produceren dat korter is maar wel een bepaalde functie heeft.

Gerelateerde medische vragen

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden