Jak działa Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) to lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z mutacją genu DMD podatną na pominięcie eksonu 53.

Gen DMD, czyli dystrofiny, koduje niezbędne białko zwane dystrofiną, które jest potrzebne do integralności mięśni. Osoby z DMD zwykle mają mutację delecyjną w eksonach 43-55. Oznacza to, że w ich wersji genu dystrofiny brakuje części materiału genetycznego potrzebnego do wytworzenia funkcjonalnego białka dystrofiny.

Mięśnie pozbawione funkcjonalnego białka dystrofiny ulegają uszkodzeniu podczas skurczu. Bez prawidłowo funkcjonującego białka dystrofiny normalna tkanka mięśniowa zostaje zastąpiona tkanką włóknistą i tłuszczem.

Vyondys 53 to antysensowny oligonukleotyd podawany w infuzji dożylnej, którego działanie polega na wiązaniu się z eksonem 53 pre-mRNA dystrofiny, co powoduje ekson ten jest pomijany podczas przetwarzania mRNA. Pomijanie eksonu 53 umożliwia komórkom łączenie różnych eksonów w celu wytworzenia białka dystrofiny, które jest krótsze, ale ma pewną funkcję.

Powiązane pytania medyczne

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe