Como funciona o Vyondys 53?

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Vyondys 53 (golodirsen) é um medicamento usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que apresentam uma mutação no gene DMD que é passível de salto do exon 53.

O gene DMD ou distrofina codifica uma proteína essencial chamada distrofina, que é necessária para a integridade muscular. Pessoas com DMD geralmente apresentam uma mutação de deleção nos éxons 43-55. Isso significa que sua versão do gene da distrofina está faltando parte do material genético necessário para produzir uma proteína distrofina funcional.

Os músculos sem a proteína distrofina funcional são danificados quando se contraem. Sem a proteína distrofina funcionando adequadamente, o tecido muscular normal é substituído por tecido fibroso e gordura.

Vyondys 53 é um oligonucleotídeo antisense administrado por infusão intravenosa que funciona ligando-se ao exon 53 do pré-mRNA da distrofina, o que resulta em este éxon sendo ignorado durante o processamento do mRNA. Ignorar o éxon 53 permite que as células unam diferentes éxons para produzir uma proteína distrofina que é mais curta, mas tem alguma função.

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