Cum funcționează Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) este un medicament utilizat pentru a trata distrofia musculară Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație a genei DMD care este susceptibilă de a omite exonul 53.

DMD sau gena distrofinei codifică o proteină esențială numită distrofină, care este necesară pentru integritatea mușchilor. Persoanele cu DMD au de obicei o mutație de deleție în exonii 43-55. Aceasta înseamnă că din versiunea lor a genei distrofinei lipsește o parte din materialul genetic de care au nevoie pentru a produce o proteină funcțională a distrofinei.

Mușchii lipsiți de proteina distrofină funcțională sunt deteriorați atunci când se contractă. Fără proteina distrofină care funcționează corespunzător, țesutul muscular normal este înlocuit cu țesut fibros și grăsime.

Vyondys 53 este o oligonucleotidă antisens administrată prin perfuzie intravenoasă care funcționează prin legarea de exonul 53 al pre-ARNm al distrofinei, ceea ce are ca rezultat acest exon fiind omis în timpul procesării ARNm. Omiterea exonului 53 permite celulelor să unească diferiți exoni împreună pentru a produce o proteină distrofină care este mai scurtă, dar are o anumită funcție.

Întrebări medicale conexe

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare