Как работает Виондис 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (голодирсен) — препарат, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с мутацией гена МДД, приводящей к пропуску экзона 53.

Ген DMD или дистрофина кодирует важный белок дистрофин, который необходим для целостности мышц. У людей с МДД обычно наблюдается делеционная мутация в экзонах 43–55. Это означает, что в их версии гена дистрофина отсутствует часть генетического материала, необходимого для создания функционального белка дистрофина.

Мышцы, в которых отсутствует функциональный белок дистрофин, повреждаются при сокращении. Без правильно функционирующего белка дистрофина нормальная мышечная ткань заменяется фиброзной тканью и жиром.

Vyondys 53 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, вводимый внутривенно, который действует путем связывания с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, что приводит к этот экзон пропускается во время процессинга мРНК. Пропуск экзона 53 позволяет клеткам соединять разные экзоны вместе для производства белка дистрофина, который короче, но имеет некоторую функцию.

Сопутствующие медицинские вопросы

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова