Vyondys 53 nasıl çalışır?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen), DMD geninde ekzon 53 atlamaya uygun bir mutasyona sahip hastalarda Duchenne kas distrofisini (DMD) tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır.

DMD veya distrofin geni, kas bütünlüğü için gerekli olan distrofin adı verilen temel bir proteini kodlar. DMD'li kişilerde genellikle 43-55 eksonlarında bir silme mutasyonu bulunur. Bu, onların distrofin geni versiyonunun, işlevsel bir distrofin proteini yapmak için ihtiyaç duyduğu genetik materyalin bir kısmının eksik olduğu anlamına gelir.

Fonksiyonel distrofin proteini olmayan kaslar, kasıldıklarında hasar görür. Düzgün işleyen distrofin proteini olmadan, normal kas dokusunun yerini fibröz doku ve yağ alır.

Vyondys 53, distrofin pre-mRNA'nın ekson 53'üne bağlanarak çalışan, intravenöz infüzyonla uygulanan bir antisens oligonükleotiddir; mRNA işlenmesi sırasında bu ekson atlanır. Ekson 53'ün atlanması, hücrelerin farklı eksonları bir araya getirerek daha kısa ancak bazı işlevlere sahip bir distrofin proteini üretmesine olanak tanır.

İlgili tıbbi sorular

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler