Як працює Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (голодірсен) — це препарат, який використовується для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів із мутацією гена ДМД, що дає змогу пропускати екзон 53.

Ген DMD або дистрофіну кодує важливий білок під назвою дистрофін, який необхідний для цілісності м’язів. Люди з МДД зазвичай мають делеційну мутацію в екзонах 43-55. Це означає, що в їхній версії гена дистрофіну відсутній генетичний матеріал, необхідний для створення функціонального білка дистрофіну.

М’язи, у яких відсутній функціональний білок дистрофін, пошкоджуються під час скорочення. Без належного функціонування білка дистрофіну нормальна м’язова тканина замінюється фіброзною тканиною та жиром.

Vyondys 53 — це антисмисловий олігонуклеотид, який вводиться шляхом внутрішньовенної інфузії та діє шляхом зв’язування з екзоном 53 пре-мРНК дистрофіну, що призводить до цей екзон пропускається під час обробки мРНК. Пропуск екзона 53 дозволяє клітинам об’єднувати різні екзони, щоб виробляти білок дистрофін, який є коротшим, але виконує певну функцію.

Супутні медичні питання

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова