Wie funktioniert Vyondys 53?

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Vyondys 53 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das durch Bindung an Exon 53 der Dystrophin-Prä-mRNA funktioniert, was dazu führt, dass dieses Exon während der mRNA-Verarbeitung übersprungen wird. Durch das Überspringen von Exon 53 können Zellen verschiedene Exons miteinander verbinden, um ein Dystrophin-Protein zu produzieren, das kürzer ist, aber eine gewisse Funktion hat.

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