Comment fonctionne Vyondys 53 ?

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Vyondys 53 est un oligonucléotide antisens qui agit en se liant à l'exon 53 du pré-ARNm de la dystrophine, ce qui entraîne l'omission de cet exon lors du traitement de l'ARNm. Le saut de l'exon 53 permet aux cellules de joindre différents exons pour produire une protéine dystrophine qui est plus courte mais qui a une certaine fonction.

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