Como funciona o Vyondys 53?

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Vyondys 53 é um oligonucleotídeo antisense que funciona ligando-se ao exon 53 do pré-mRNA da distrofina, o que resulta na omissão deste exon durante o processamento do mRNA. O salto do éxon 53 permite que as células unam diferentes éxons para produzir uma proteína distrofina que é mais curta, mas tem alguma função.

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