Wie funktioniert Xenpozyme?

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Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) ist eine Enzymersatztherapie, die durch die Bereitstellung eines funktionellen künstlichen Enzyms funktioniert, um die saure Sphingomyelinase (ASM) zu ersetzen, ein Enzym, das bei Menschen mit ASM-Mangel (ASMD) fehlt.

ASMD ist eine seltene genetische Erkrankung (früher bekannt als Niemann-Pick-Krankheit Typ A, A/B und B), die Schäden an mehreren Organen im Körper verursacht, darunter Leber, Lunge, Herz und Milz. Es kann sich auch auf das Verdauungssystem und das Blut auswirken. Es handelt sich um eine Form der lysosomalen Speicherkrankheit.

ASMD wird durch eine Mutation im Sphingomyelin-Phosphodiesterase-1-Gen (SMPD1) verursacht, die zu einem Mangel an funktionellen Kopien des ASM-Enzyms führt. ASM ist für den Abbau eines Lipids (Fettsubstanz) namens Sphingomyelin notwendig, das eine wichtige Rolle bei der Aufrechterhaltung der Struktur der Zellmembranen spielt. Wenn Sphingomyelin aufgrund eines ASM-Mangels nicht abgebaut wird, reichert es sich an und verursacht Schäden.

Heilt Xenpozyme sauren Sphingomyelinase-Mangel (ASMD)?

Xenpozyme heilt ASMD nicht, sondern ersetzt lediglich das ASM-Enzym, das Menschen mit ASMD fehlt. Xenpozyme muss regelmäßig eingenommen werden und wird alle zwei Wochen als intravenöse (IV) Infusion verabreicht.

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