Πώς λειτουργεί το Xenpozyme;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Το Xenpozyme (ολιπουδάση άλφα-rpcp) είναι μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που λειτουργεί παρέχοντας ένα λειτουργικό τεχνητό ένζυμο που αντικαθιστά την όξινη σφιγγομυελινάση (ASM), ένα ένζυμο που λείπει σε άτομα με ανεπάρκεια ASM (ASMD).

Το ASMD είναι μια σπάνια γενετική πάθηση (προηγουμένως γνωστή ως ασθένεια Niemann-Pick τύποι Α, Α/Β και Β), η οποία προκαλεί βλάβη σε πολλά όργανα του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του ήπατος, των πνευμόνων, της καρδιάς και του σπλήνα. Μπορεί επίσης να επηρεάσει το πεπτικό σύστημα και το αίμα. Είναι ένας τύπος ασθένειας λυσοσωμικής αποθήκευσης.

Το ASMD προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο της σφιγγομυελίνης phophodiesterase-1 (SMPD1), η οποία οδηγεί σε ανεπάρκεια στον αριθμό των λειτουργικών αντιγράφων του ενζύμου ASM. Το ASM είναι απαραίτητο για τη διάσπαση ενός λιπιδίου (λιπαρής ουσίας) γνωστής ως σφιγγομυελίνης, η οποία παίζει σημαντικό ρόλο στη διατήρηση της δομής των κυτταρικών μεμβρανών. Εάν η σφιγγομυελίνη δεν διασπαστεί λόγω έλλειψης ASM, συσσωρεύεται και προκαλεί βλάβη.

Θεραπεύει το Xenpozyme την ανεπάρκεια όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD);

Το Xenpozyme δεν θεραπεύει το ASMD, αλλά απλώς αντικαθιστά το ένζυμο ASM που λείπει από τα άτομα με ASMD. Το Xenpozyme πρέπει να λαμβάνεται σε συνεχή βάση και χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης κάθε δύο εβδομάδες.

Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά