¿Cómo funciona Xenpozyme?

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Xenpozyme (olipudasa alfa-rpcp) es una terapia de reemplazo enzimático que funciona proporcionando una enzima artificial funcional para reemplazar la esfingomielinasa ácida (ASM), una enzima que falta en las personas con deficiencia de ASM (ASMD).

ASMD es una afección genética poco común (anteriormente conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipos A, A/B y B), que causa daño a múltiples órganos del cuerpo, incluidos el hígado, los pulmones, el corazón y el bazo. También puede afectar el sistema digestivo y la sangre. Es un tipo de enfermedad por almacenamiento lisosomal.

La ASMD es causada por una mutación en el gen de la esfingomielina fosfodiesterasa-1 (SMPD1), que resulta en una deficiencia en el número de copias funcionales de la enzima ASM. La ASM es necesaria para la descomposición de un lípido (sustancia grasa) conocido como esfingomielina, que desempeña un papel importante en el mantenimiento de la estructura de las membranas celulares. Si la esfingomielina no se descompone debido a una deficiencia de ASM, se acumula y causa daños.

¿Xenpozyme cura la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD)?

Xenpozyme no cura la ASMD, sino que simplemente reemplaza la enzima ASM que les falta a las personas con ASMD. Xenpozyme debe tomarse de forma continua y se administra mediante infusión intravenosa (IV) cada dos semanas.

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