Comment Xenpozyme agit-il ?

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Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) est une thérapie enzymatique substitutive qui agit en fournissant une enzyme artificielle fonctionnelle pour remplacer la sphingomyélinase acide (ASM), une enzyme manquante chez les personnes présentant un déficit en ASM (ASMD).

L'ASMD est une maladie génétique rare (anciennement connue sous le nom de maladie de Niemann-Pick de types A, A/B et B), qui provoque des dommages à plusieurs organes du corps, notamment le foie, les poumons, le cœur et la rate. Cela peut également avoir un impact sur le système digestif et le sang. Il s'agit d'un type de maladie de surcharge lysosomale.

L'ASMD est causée par une mutation du gène de la sphingomyéline phophodiestérase-1 (SMPD1), qui entraîne un déficit du nombre de copies fonctionnelles de l'enzyme ASM. L'ASM est nécessaire à la dégradation d'un lipide (substance grasse) appelé sphingomyéline, qui joue un rôle important dans le maintien de la structure des membranes cellulaires. Si la sphingomyéline n'est pas décomposée en raison d'un déficit en ASM, elle s'accumule et provoque des dommages.

Xenpozyme guérit-il le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) ?

Xenpozyme ne guérit pas l'ASMD, mais remplace simplement l'enzyme ASM qui manque aux personnes atteintes d'ASMD. Xenpozyme doit être pris de manière continue et est administré par perfusion intraveineuse (IV) toutes les deux semaines.

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