Bagaimana cara kerja Xenpozyme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) adalah terapi penggantian enzim yang bekerja dengan menyediakan enzim fungsional buatan manusia untuk menggantikan acid sphingomyelinase (ASM), suatu enzim yang kekurangan pada orang dengan defisiensi ASM (ASMD).

ASMD adalah kondisi genetik langka (sebelumnya dikenal sebagai penyakit Niemann-Pick tipe A, A/B, dan B), yang menyebabkan kerusakan pada banyak organ dalam tubuh termasuk hati, paru-paru, jantung, dan limpa. Ini juga dapat berdampak pada sistem pencernaan dan darah. Ini adalah jenis penyakit penyimpanan lisosom.

ASMD disebabkan oleh mutasi pada gen sphingomyelin phophodiesterase-1 (SMPD1), yang mengakibatkan kekurangan jumlah salinan fungsional enzim ASM. ASM diperlukan untuk pemecahan lipid (zat lemak) yang dikenal sebagai sphingomyelin, yang berperan penting dalam menjaga struktur membran sel. Jika sfingomielin tidak dipecah karena kekurangan ASM, sfingomielin akan terakumulasi dan menyebabkan kerusakan.

Apakah Xenpozyme menyembuhkan defisiensi asam sphingomyelinase (ASMD)?

Xenpozyme tidak menyembuhkan ASMD, namun hanya menggantikan enzim ASM yang hilang pada penderita ASMD. Xenpozyme perlu dikonsumsi secara berkelanjutan dan diberikan melalui infus intravena (IV) setiap dua minggu.

Pertanyaan medis terkait

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer