Come funziona Xenpozyme?

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Xenpozyme (olipudasi alfa-rpcp) è una terapia enzimatica sostitutiva che agisce fornendo un enzima artificiale funzionale per sostituire la sfingomielinasi acida (ASM), un enzima carente nelle persone con deficit di ASM (ASMD).

L'ASMD è una malattia genetica rara (precedentemente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B), che causa danni a più organi del corpo tra cui fegato, polmoni, cuore e milza. Può anche avere un impatto sul sistema digestivo e sul sangue. Si tratta di un tipo di malattia da accumulo lisosomiale.

L'ASMD è causata da una mutazione nel gene della sfingomielina fofodiesterasi-1 (SMPD1), che provoca una carenza nel numero di copie funzionali dell'enzima ASM. L'ASM è necessaria per la scomposizione di un lipide (sostanza grassa) noto come sfingomielina, che svolge un ruolo importante nel mantenimento della struttura delle membrane cellulari. Se la sfingomielina non viene scomposta a causa di una carenza di ASM, si accumula e provoca danni.

Xenpozyme cura il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)?

Xenpozyme non cura l'ASMD, ma sostituisce semplicemente l'enzima ASM che manca alle persone con ASMD. Xenpozyme deve essere assunto su base continuativa e viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) ogni due settimane.

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