Bagaimanakah Xenpozyme berfungsi?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) ialah terapi penggantian enzim yang berfungsi dengan menyediakan enzim buatan manusia yang berfungsi untuk menggantikan asid sphingomyelinase (ASM), enzim yang kurang pada orang yang mengalami kekurangan ASM (ASMD).

ASMD ialah keadaan genetik yang jarang berlaku (sebelum ini dikenali sebagai penyakit Niemann-Pick jenis A, A/B dan B), yang menyebabkan kerosakan pada pelbagai organ dalam badan termasuk hati, paru-paru, jantung dan limpa. Ia juga boleh memberi kesan kepada sistem pencernaan dan darah. Ia adalah sejenis penyakit simpanan lisosom.

ASMD disebabkan oleh mutasi dalam gen sphingomyelin phophodiesterase-1 (SMPD1), yang mengakibatkan kekurangan dalam bilangan salinan berfungsi enzim ASM. ASM diperlukan untuk pemecahan lipid (bahan berlemak) yang dikenali sebagai sphingomyelin, yang memainkan peranan penting dalam mengekalkan struktur membran sel. Jika sphingomyelin tidak dipecahkan kerana kekurangan ASM, ia terkumpul dan menyebabkan kerosakan.

Adakah Xenpozyme menyembuhkan kekurangan asid sphingomyelinase (ASMD)?

Xenpozyme tidak menyembuhkan ASMD, tetapi hanya menggantikan enzim ASM yang tiada pada orang dengan ASMD. Xenpozyme perlu diambil secara berterusan dan diberikan melalui infusi intravena (IV) setiap dua minggu.

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular