Hoe werkt Xenpozyme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) is een enzymvervangingstherapie die werkt door een functioneel, door de mens gemaakt enzym te verschaffen ter vervanging van zure sfingomyelinase (ASM), een enzym dat ontbreekt bij mensen met ASM-deficiëntie (ASMD).

ASMD is een zeldzame genetische aandoening (voorheen bekend als de ziekte van Niemann-Pick, type A, A/B en B), die schade veroorzaakt aan meerdere organen in het lichaam, waaronder de lever, longen, hart en milt. Het kan ook het spijsverteringsstelsel en het bloed beïnvloeden. Het is een vorm van lysosomale stapelingsziekte.

ASMD wordt veroorzaakt door een mutatie in het sfingomyeline fosfodiësterase-1 (SMPD1) gen, wat resulteert in een tekort aan het aantal functionele kopieën van het ASM-enzym. ASM is noodzakelijk voor de afbraak van een lipide (vetachtige substantie), bekend als sfingomyeline, die een belangrijke rol speelt bij het in stand houden van de structuur van celmembranen. Als sfingomyeline niet wordt afgebroken vanwege een tekort aan ASM, hoopt het zich op en veroorzaakt het schade.

Verhelpt Xenpozyme zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD)?

Xenpozyme geneest ASMD niet, maar vervangt eenvoudigweg het ASM-enzym dat mensen met ASMD missen. Xenpozyme moet continu worden ingenomen en wordt elke twee weken toegediend via een intraveneus (IV) infuus.

Gerelateerde medische vragen

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden