Jak działa Xenpozyme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudaza alfa-rpcp) to enzymatyczna terapia zastępcza, której działanie polega na dostarczaniu funkcjonalnego enzymu wytworzonego przez człowieka, który zastępuje kwaśną sfingomielinazę (ASM), enzym, którego brakuje u osób z niedoborem ASM (ASMD).

ASMD to rzadka choroba genetyczna (wcześniej znana jako choroba Niemanna-Picka typu A, A/B i B), która powoduje uszkodzenie wielu narządów w organizmie, w tym wątroby, płuc, serca i śledziony. Może również wpływać na układ trawienny i krew. Jest to rodzaj lizosomalnej choroby spichrzeniowej.

ASMD jest spowodowane mutacją w genie fosfodiesterazy sfingomieliny-1 (SMPD1), która powoduje niedobór liczby funkcjonalnych kopii enzymu ASM. ASM jest niezbędny do rozkładu lipidu (substancji tłuszczowej) znanej jako sfingomielina, która odgrywa ważną rolę w utrzymaniu struktury błon komórkowych. Jeśli sfingomielina nie ulegnie rozkładowi z powodu niedoboru ASM, gromadzi się i powoduje uszkodzenia.

Czy Xenpozyme leczy niedobór kwaśnej sfingomielinazy (ASMD)?

Xenpozyme nie leczy ASMD, ale po prostu zastępuje enzym ASM, którego brakuje osobom z ASMD. Xenpozyme należy przyjmować na bieżąco i podaje się go w infuzji dożylnej (IV) co dwa tygodnie.

Powiązane pytania medyczne

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe