Como funciona o Xenpozyme?

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Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) é uma terapia de reposição enzimática que atua fornecendo uma enzima funcional produzida pelo homem para substituir a esfingomielinase ácida (ASM), uma enzima ausente em pessoas com deficiência de ASM (ASMD).

ASMD é uma condição genética rara (anteriormente conhecida como doença de Niemann-Pick tipos A, A/B e B), que causa danos a vários órgãos do corpo, incluindo fígado, pulmões, coração e baço. Também pode afetar o sistema digestivo e o sangue. É um tipo de doença de armazenamento lisossômico.

ASMD é causada por uma mutação no gene da esfingomielina fosfodiesterase-1 (SMPD1), que resulta em uma deficiência no número de cópias funcionais da enzima ASM. O ASM é necessário para a quebra de um lipídio (substância gordurosa) conhecido como esfingomielina, que desempenha um papel importante na manutenção da estrutura das membranas celulares. Se a esfingomielina não for decomposta devido a uma deficiência de ASM, ela se acumula e causa danos.

O Xenpozyme cura a deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD)?

O Xenpozyme não cura o ASMD, mas simplesmente substitui a enzima ASM que falta às pessoas com ASMD. Xenpozyme precisa ser tomado continuamente e administrado por infusão intravenosa (IV) a cada duas semanas.

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