Cum acționează Xenpozyme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudază alfa-rpcp) este o terapie de înlocuire a enzimelor care funcționează prin furnizarea unei enzime funcționale artificiale pentru a înlocui sfingomielinaza acidă (ASM), o enzimă lipsită de persoanele cu deficit de ASM (ASMD).

ASMD este o afecțiune genetică rară (cunoscută anterior ca boala Niemann-Pick tipurile A, A/B și B), care provoacă leziuni la mai multe organe din organism, inclusiv ficatul, plămânii, inima și splina. De asemenea, poate afecta sistemul digestiv și sângele. Este un tip de boală de stocare lizozomală.

ASMD este cauzată de o mutație a genei sfingomielin-fofodiesterazei-1 (SMPD1), care are ca rezultat o deficiență a numărului de copii funcționale ale enzimei ASM. ASM este necesar pentru descompunerea unei lipide (substanță grasă) cunoscută sub numele de sfingomielină, care joacă un rol important în menținerea structurii membranelor celulare. Dacă sfingomielina nu este descompusă din cauza unei deficiențe de ASM, se acumulează și provoacă daune.

Xenpozyme vindecă deficiența de sfingomielinază acidă (ASMD)?

Xenpozyme nu vindecă ASMD, ci pur și simplu înlocuiește enzima ASM de care lipsesc persoanele cu ASMD. Xenpozyme trebuie administrat în mod continuu și este administrat prin perfuzie intravenoasă (IV) la fiecare două săptămâni.

Întrebări medicale conexe

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare