Как работает ксенпозим?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Ксенпозим (олипудаза альфа-rpcp) представляет собой заместительную ферментную терапию, которая обеспечивает функциональный искусственный фермент для замены кислой сфингомиелиназы (ASM), фермента, отсутствующего у людей с дефицитом ASM (ASMD).

ASMD — это редкое генетическое заболевание (ранее известное как болезнь Нимана-Пика типов A, A/B и B), которое вызывает повреждение нескольких органов в организме, включая печень, легкие, сердце и селезенку. Это также может повлиять на пищеварительную систему и кровь. Это тип лизосомальной болезни накопления.

ASMD вызван мутацией в гене сфингомиелинфосфодиэстеразы-1 (SMPD1), что приводит к дефициту количества функциональных копий фермента ASM. АСМ необходим для расщепления липида (жирового вещества), известного как сфингомиелин, который играет важную роль в поддержании структуры клеточных мембран. Если сфингомиелин не расщепляется из-за дефицита ASM, он накапливается и вызывает повреждение.

Излечивает ли ксенпозим дефицит кислой сфингомиелиназы (АСМД)?

Ксенпозим не лечит АСМД, а просто заменяет фермент АСМ, которого нет у людей с АСМД. Ксенпозим необходимо принимать на постоянной основе и вводить внутривенно (в/в) каждые две недели.

Сопутствующие медицинские вопросы

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова