Ksenpozim nasıl çalışır?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Kenpozim (olipudaz alfa-rpcp), ASM eksikliği (ASMD) olan kişilerde eksik olan bir enzim olan asit sfingomiyelinazın (ASM) yerini alacak işlevsel, insan yapımı bir enzim sağlayarak çalışan bir enzim replasman tedavisidir.

ASMD, karaciğer, akciğerler, kalp ve dalak da dahil olmak üzere vücutta birden fazla organa zarar veren nadir bir genetik durumdur (daha önce Niemann-Pick hastalığı A, A/B ve B tipleri olarak biliniyordu). Ayrıca sindirim sistemini ve kanı da etkileyebilir. Bir tür lizozomal depo hastalığıdır.

ASMD, sfingomiyelin fofodiesteraz-1 (SMPD1) genindeki bir mutasyondan kaynaklanır ve bu da ASM enziminin fonksiyonel kopyalarının sayısında eksiklikle sonuçlanır. ASM, hücre zarlarının yapısının korunmasında önemli rol oynayan sfingomiyelin olarak bilinen bir lipidin (yağlı madde) parçalanması için gereklidir. ASM eksikliği nedeniyle sfingomiyelin parçalanmazsa birikir ve hasara neden olur.

Xenpozyme asit sfingomiyelinaz eksikliğini (ASMD) tedavi eder mi?

Xenpozyme ASMD'yi tedavi etmez, yalnızca ASMD'li kişilerde eksik olan ASM enziminin yerini alır. Xenpozyme'in sürekli olarak alınması gerekir ve iki haftada bir intravenöz (IV) infüzyon yoluyla uygulanır.

İlgili tıbbi sorular

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler