Як працює Xenpozyme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Ксенпозим (оліпудаза альфа-rpcp) — це ферментна замісна терапія, яка працює шляхом створення функціонального штучного ферменту для заміни кислої сфінгомієлінази (ASM), ферменту, якого бракує людям із дефіцитом ASM (ASMD).

АСМД — це рідкісний генетичний стан (раніше відомий як хвороба Німана-Піка типів A, A/B і B), який спричиняє пошкодження багатьох органів тіла, зокрема печінки, легенів, серця та селезінки. Це також може впливати на травну систему та кров. Це різновид лізосомальної хвороби накопичення.

ASMD спричиняється мутацією в гені сфінгомієлінфофодіестерази-1 (SMPD1), що призводить до дефіциту кількості функціональних копій ферменту ASM. АСМ необхідний для розщеплення ліпіду (жирової речовини), відомого як сфінгомієлін, який відіграє важливу роль у підтримці структури клітинних мембран. Якщо сфінгомієлін не розщеплюється через дефіцит ASM, він накопичується та спричиняє пошкодження.

Чи лікує Xenpozyme дефіцит кислої сфінгомієлінази (ASMD)?

Xenpozyme не лікує ASMD, а просто замінює фермент ASM, якого бракує людям з ASMD. Ксенпозим потрібно приймати постійно та вводити шляхом внутрішньовенної (IV) інфузії кожні два тижні.

Супутні медичні питання

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова