Наскільки ефективна Ingrezza?

Official answer

by Drugs.com

Ефективність Ingrezza покращується з часом, при цьому максимальна ефективність спостерігається приблизно через 32 тижні для пізньої дискінезії (ПД) і приблизно через 12 тижнів для хореї, пов’язаної з хворобою Гентінгтона (ХХ).

Ефективність TD зазвичай визначається значною зміною порівняно з вихідним рівнем або за шкалою аномальних мимовільних рухів (AIMS), або за шкалою загального клінічного враження – пізньої дискінезії (CGI-TD).

Для хореї пов’язаної з ГХ, ефективність визначається зміною середнього значення найменших квадратів (LSM) у тяжкості хореї з використанням оцінки загальної максимальної хореї (TMC) за Уніфікованою шкалою оцінки хвороби Хантінгтона (UHDRS).

Дослідження постійно повідомляють про 61% учасників отримали оцінку «значне покращення» або «дуже значне покращення» після 4–6 тижнів лікування Ingrezza 50–80 мг відповідно до оцінки CGI-TD. Зміни базового рівня з AIMS коливаються від -2,4 до -5,8.

Дослідження хореї, пов'язаної з ГХ, повідомили про покращення оцінки тяжкості хореї на 4,6 бала за Ingrezza порівняно з покращенням на 1,4 бала за плацебо до кінця 12 тижнів (середня різниця –3,2, 95% ДІ, від –4,4 до –2,0; P <0,0001). 53% пацієнтів і 43% медичних працівників повідомили, що загалом симптоми хореї HD «дуже покращилися» або «значно покращилися» на 12-му тижні.

Симптоми пізньої дискінезії повертаються протягом чотирьох тижнів після припинення прийому Ingrezza. .

Симптоми хореї повернулися протягом 2 тижнів після припинення прийому Ingrezza.

Ingrezza (валбеназин) є пероральним препаратом, який можна використовувати для лікування симптомів пізньої дискінезії (ПД). ) у дорослих. Його також можна використовувати для лікування дорослих із хореєю, пов’язаною з хворобою Хантінгтона (ХХ), спадковим прогресуючим нейродегенеративним розладом. Ingrezza не вилікує TD або HD.

Ingrezza належить до класу ліків, які називаються інгібіторами везикулярного транспортера моноамінів 2 (VMAT2).

Наскільки ефективна Ingrezza для пізньої дискінезії (TD)?

Деякі покращення симптомів ТД можна помітити вже через 2 тижні; однак зазвичай потрібно щонайменше від 6 до 8 тижнів, щоб помітні значні ефекти. Максимальний ефект спостерігався через 32 тижні лікування. Симптоми TD повернулися до початкового рівня протягом чотирьох тижнів після припинення прийому Ingrezza.

Результати досліджень ефективності Ingrezza (валбеназину) з використанням таких інструментів, як Шкала аномальних мимовільних рухів (AIMS) або Загальне клінічне враження – Шкала пізньої дискінезії (CGI-TD) була:

Найпоширенішими побічними явищами Ingrezza були втома, сонливість, запор, сухість у роті, головний біль, нудота та блювання.

Наскільки ефективна Ingrezza для хореї, пов’язаної з хворобою Гентінгтона (HD)?< /h2>

Деяке покращення симптомів хореї було помічено протягом 2 тижнів після початку прийому дози 40 мг Ingrezza, і клінічно значущі покращення спостерігаються з кожним тижнем прийому. Щоб побачити повний ефект, може знадобитися до 12 тижнів.

У дослідженні, яке тривало 12 тижнів, Ingrezza продемонструвала втричі більше покращення тяжкості хореї порівняно з плацебо неактивна таблетка). До кінця 12 тижнів спостерігалося покращення оцінки тяжкості хореї на 4,6 бала за допомогою Ingrezza порівняно з покращенням на 1,4 бала за плацебо (середня різниця –3,2, 95% ДІ, від –4,4 до –2,0; P < 0,0001).

У клінічних випробуваннях дозу починали з 40 мг/день і кожні 2 тижні збільшували на 20 мг, за потреби максимально до 80 мг/день.

Майже половина всіх пацієнтів приймала більш ніж на 40% зменшення симптомів хореї.

53% пацієнтів і 43% медичних працівників повідомили, що загалом симптоми хореї HD «дуже покращилися» або «значно покращилися» на 12-му тижні.

Через два тижні після припинення прийому Ingrezza симптоми хореї, пов’язаної з HD, повернулися до вихідного рівня (якими вони були до початку лікування).

Ingrezza загалом добре переносилася людьми з HD із найпоширенішими побічними ефектами, про які повідомляється, є сонливість/млявість/седація, кропив’янка, висипання та безсоння.

Ingrezza містить попередження щодо ризику депресії та суїцидальних думок. У 14-тижневому клінічному дослідженні 4,7% пацієнтів, які отримували Ingrezza, повідомили про депресію або пригнічений настрій у порівнянні з 1,6% пацієнтів, які отримували плацебо.

Як працює Ingrezza?

Експерти не Я не впевнений, як працює Ingrezza, але підозрюю, що він блокує білковий транспортер під назвою везикулярний транспортер моноамінів 2 (VMAT2), який відповідає за регуляцію поглинання моноамінових нейромедіаторів, таких як дофамін, норадреналін і серотонін, із цитоплазми клітини в синаптичні судини. .

Синаптичні судини зберігають нейромедіатори для вивільнення в синапс (простір між двома нервами). Ці нейротрансмітери виконують різні функції в організмі, але дофамін, зокрема, відіграє важливу роль у русі, а також у задоволенні, мотивації та навчанні.

Вважається, що неправильне функціонування дофаміну є причиною ТД і хореї, пов’язаної з HD. Блокуючи VMAT2, Ingrezza зменшує поглинання монамінів, таких як дофамін, спричиняючи зменшення симптомів ЗД та хореї.

Що таке пізня дискінезія (ПД)?

ПЗД — це Термін, який використовується для опису групи ненормальних, мимовільних рухів, особливо нижньої частини обличчя, які розвиваються після впливу нейролептиків або інших ліків, які блокують рецептори дофаміну, таких як метоклопрамід. Ненормальні рухи включають поштовх язика, повторюване жування, помахування щелепою, цмокання губами та/або гримаси обличчя.

Найчастіше антипсихотичні препарати старішого покоління, такі як галоперидол, трифлуоперазин або флуфеназин. загальні збудники. Стан може бути оборотним, якщо його розпізнати на ранніх стадіях, шляхом припинення збудника, але може бути постійним.

Іноді, якщо антипсихотичні препарати припиняються після того, як пізня дискінезія була присутня протягом тривалого часу. період, стан може значно погіршитися.

Що таке хорея, пов’язана з хворобою Гентінгтона (ХГ)?

Хвороба Хантінгтона (ХГ) — це спадковий розлад, який зазвичай починається в середньому віці, хоча рідко, але є форма, яка зустрічається у дітей. Стан призводить до того, що нервові клітини (нейрони) у ділянках мозку, які допомагають контролювати довільні рухи, поступово руйнуються та відмирають. У людей з HD розвиваються неконтрольовані рухи, схожі на танці, — це називається хорея — у пальцях, стопах, обличчі чи тулубі. Інші симптоми включають ненормальні пози тіла та проблеми з поведінкою, емоціями, мисленням та особистістю. Симптоми можуть стати більш інтенсивними, коли людина нервує чи розсіяний, або коли хвороба з часом прогресує.