ما مدى فعاليتها؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
أفادت العديد من التجارب الرئيسية أن Evrysdi يحسن بشكل كبير مستويات بروتين الخلايا العصبية الحركية (SMN) لدى الأطفال حديثي الولادة والأطفال والشباب المصابين بضمور العضلات الشوكي، مما يسمح بزيادة قوة العضلات وتحقيق المعالم، مثل القدرة على الجلوس بشكل مستقل لمدة 5 ثوان أو أكثر في المرة الواحدة. يسمح امتداد تسمية Evrysdi في مايو 2022 ليشمل الرضع الذين تظهر عليهم الأعراض والذين تقل أعمارهم عن شهرين (أو الأطفال حديثي الولادة) لمقدمي الرعاية الصحية بالتدخل في أقرب وقت ممكن في علاج الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي.

RAINBOWFISH أفادت دراسة أجريت على الأطفال حديثي الولادة أن الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي والذين تم علاجهم بـ Evrysdi والذين ظهرت عليهم أعراض ما قبل الإصابة، حققوا إنجازات رئيسية، مثل الجلوس والوقوف، مع المشي نصفًا بعد 12 شهرًا من العلاج. وكان جميع الأطفال على قيد الحياة عند عمر 12 شهرًا بدون تهوية دائمة.

تجارب أخرى

تجربة SUNFISH هي دراسة مستمرة تبحث في عقار Evrysdi على الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 2-25 عامًا والذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي من النوع 2 أو 3 (SMA). أفادت النتائج حتى الآن:

  • استمرت الزيادات في الوظيفة الحركية لمدة ثلاث سنوات بينما انخفضت الآثار الضارة خلال نفس الفترة
  • تحسن ملحوظ في الوظيفة الحركية أو استقرارها وظيفة بعد عامين مقارنة بمجموعة مراقبة خارجية غير معالجة
  • تحسن كبير في الوظيفة الحركية بعد 24 شهرًا من العلاج مقارنة ببيانات التاريخ الطبيعي
  • زيادات سريعة ومستمرة في مستويات بروتين SMN
  • في المتوسط، شهد الأشخاص زيادة مضاعفة في مستويات بروتين SMN في الدم بعد أربعة أسابيع، والتي استمرت لمدة 24 شهرًا على الأقل.

    • FIREFISH، أفادت دراسة أجريت على 17 طفلاً مصابًا بضمور العضلات الشوكي عند الأطفال:

  • 41% ممن تم إعطاؤهم الجرعة الموصى بها البالغة 0.2 ملغم/كغم/يوم كانوا قادرين على الجلوس بشكل مستقل لمدة ≥ 5 ثوانٍ بعد 12 أشهر من العلاج. يمثل هذا انحرافًا ملموسًا عن التاريخ الطبيعي لمرض ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال غير المعالج لأنه عادةً لا يُتوقع من هؤلاء المرضى أن يصلوا إلى القدرة على الجلوس بشكل مستقل
  • وبعد 12 شهرًا من العلاج، بقي 90% منهم على قيد الحياة دون توقف دائم. التهوية (وبلغوا 15 شهرًا من العمر أو أكثر).
  • وبعد ما لا يقل عن 23 شهرًا من العلاج، بقي 81% على قيد الحياة بدون تهوية دائمة ووصلوا إلى عمر 28 شهرًا أو أكثر
  • لولا Evrysdi، لم يكن من المتوقع أن يعيش أكثر من 25% من هؤلاء المرضى بدون تهوية دائمة بعد عمر 14 شهرًا. سمح Evrysdi للمرضى بالوصول إلى متوسط ​​عمر 32 شهرًا؛ تتراوح من 28 إلى 45 شهرًا.

    • أفادت دراسة أجريت على 51 مريضًا يعانون من مرض ضمور العضلات الشوكي المتأخر (SMA النوع 2 أو النوع 3) أن:

  • كان هناك تغيير بمقدار 1.36 في درجة MFM32 الأساسية بعد 12 شهرًا من علاج Evrysdi؛ أبلغ الأشخاص الذين تم تعيينهم للعلاج الوهمي عن -0.19 (تفاقم) في نقاطهم الأساسية
  • أبلغ 38.3% من المرضى الذين تناولوا دواء Evrysdi عن حدوث تغيير من إجمالي نقاط MFM32 الأساسية بمقدار 3 أو أكثر بعد 12 شهرًا من العلاج.

    • الأسئلة الطبية ذات الصلة

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية