Jak je to účinné?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Několik velkých studií uvádí, že Evrysdi významně zlepšuje hladiny proteinu motorického neuronu pro přežití (SMN) u novorozenců, dětí a mladých dospělých se SMA, což umožňuje zvýšení svalové síly a dosažení milníků, jako je schopnost sedět samostatně po dobu 5 nebo více sekund najednou. Rozšíření označení pro Evrysdi v květnu 2022 tak, aby zahrnovalo presymptomatická kojence ve věku do 2 měsíců (nebo novorozence) umožňuje poskytovatelům zdravotní péče co nejdříve zasáhnout při léčbě dětí se SMA.

RAINBOWFISH studie u novorozenců uvádí, že presymptomatická miminka se SMA léčená přípravkem Evrysdi dosáhla klíčových milníků, jako je sezení a stání, s poloviční chůzí po 12 měsících léčby. Všichni kojenci byli naživu ve 12 měsících bez trvalé ventilace.

Další studie

Studie SUNFISH je pokračující studie zkoumající Evrysdi u lidí ve věku 2–25 let se spinální svalovou atrofií typu 2 nebo 3 (SMA). Dosavadní výsledky uvádějí:

  • Zvýšení motorických funkcí se udrží po dobu tří let, zatímco nežádoucí účinky se za stejné období sníží
  • Výrazné zlepšení nebo stabilizace motoriky funkce po dvou letech ve srovnání s neléčenou externí kontrolní skupinou
  • Výrazně zlepšená motorická funkce po 24 měsících léčby ve srovnání s údaji přirozené historie
  • Rychlé a trvalé zvýšení hladin proteinu SMN
  • Lidé zažili v průměru dvojnásobné zvýšení hladiny proteinu SMN v krvi po čtyřech týdnech, které přetrvávalo po dobu nejméně 24 měsíců.

    • FIREFISH >, studie zkoumající 17 dětí s infantilním nástupem SMA uvedla:

  • 41 % osob, kterým byla podávána doporučená dávka 0,2 mg/kg/den, bylo schopno samostatně sedět ≥ 5 sekund po 12. měsíce léčby. To představovalo významnou odchylku od přirozené anamnézy neléčeného infantilního SMA, protože se u těchto pacientů obvykle neočekává, že dosáhnou schopnosti samostatně sedět
  • Po 12 měsících léčby bylo 90 % naživu bez trvalého ventilaci (a dosáhli věku 15 měsíců nebo více).
  • Po minimálně 23 měsících léčby bylo 81 % naživu bez trvalé ventilace a dosáhlo věku 28 měsíců nebo více
  • Bez Evrysdi by se neočekávalo, že více než 25 % těchto pacientů přežije bez trvalé ventilace déle než 14 měsíců. Evrysdi umožnil pacientům dosáhnout středního věku 32 měsíců; rozmezí 28 až 45 měsíců.

    • Studie zkoumající 51 pacientů s pozdním nástupem SMA (SMA typu 2 nebo typu 3) uvedla, že:

  • Bylo změna 1,36 ve výchozím skóre MFM32 po 12 měsících léčby Evrysdi; lidé zařazení do skupiny s placebem hlásili -0,19 (zhoršení) ve svém výchozím skóre
  • 38,3 % pacientů užívajících Evrysdi hlásilo změnu od výchozího celkového skóre MFM32 o 3 nebo více po 12 měsících léčby.

    • Související lékařské otázky

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova