Wie effektiv ist es?

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Mehrere große Studien haben gezeigt, dass Evrysdi die Proteinspiegel der überlebenden Motoneuronen (SMN) bei Neugeborenen, Kindern und jungen Erwachsenen mit SMA deutlich verbessert, was eine Steigerung der Muskelkraft und das Erreichen von Meilensteinen, wie z. B. der Fähigkeit dazu, ermöglicht Sitzen Sie unabhängig voneinander für jeweils 5 oder mehr Sekunden. Eine Erweiterung der Zulassung für Evrysdi im Mai 2022, um präsymptomatische Säuglinge unter 2 Monaten (oder Neugeborene) einzubeziehen, ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern, so früh wie möglich in die Behandlung von Babys mit SMA einzugreifen.

Der REGENBOGENFISCH In einer Studie mit Neugeborenen wurde berichtet, dass präsymptomatische Babys mit SMA, die mit Evrysdi behandelt wurden, nach 12-monatiger Behandlung wichtige Meilensteine ​​wie Sitzen und Stehen erreichten und halb gehen konnten. Alle Säuglinge lebten im Alter von 12 Monaten ohne permanente Beatmung.

Andere Studien

Die SUNFISH-Studie ist eine laufende Studie, in der Evrysdi bei Menschen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2 oder 3 untersucht wird. Die bisherigen Ergebnisse haben folgendes ergeben:

  • Die Steigerung der motorischen Funktion hält auch nach drei Jahren an, während unerwünschte Ereignisse im gleichen Zeitraum abnahmen.
  • Eine deutliche Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen Funktion Funktion nach zwei Jahren im Vergleich zu einer unbehandelten externen Kontrollgruppe
  • Deutlich verbesserte motorische Funktion nach 24-monatiger Behandlung im Vergleich zu natürlichen Verlaufsdaten
  • Schneller und anhaltender Anstieg der SMN-Proteinspiegel
  • Im Durchschnitt kam es bei den Menschen nach vier Wochen zu einem zweifachen Anstieg des SMN-Proteinspiegels im Blut, der mindestens 24 Monate lang anhielt.

    • FIREFISH, eine Studie, die 17 Kinder mit infantiler SMA untersuchte, berichtete:

  • 41 %, denen die empfohlene Dosierung von 0,2 mg/kg/Tag verabreicht wurde, konnten nach 12 Jahren ≥ 5 Sekunden lang selbstständig sitzen Monate Behandlung. Dies stellte eine bedeutsame Abweichung vom natürlichen Verlauf einer unbehandelten SMA mit infantilem Beginn dar, da von diesen Patienten normalerweise nicht erwartet wird, dass sie die Fähigkeit erlangen, selbstständig zu sitzen.
  • Nach 12 Monaten Behandlung waren 90 % ohne bleibende Schäden am Leben Beatmung (und erreichten ein Alter von 15 Monaten oder älter).
  • Nach mindestens 23 Monaten Behandlung lebten 81 % ohne permanente Beatmung und hatten ein Alter von 28 Monaten oder älter erreicht
  • Ohne Evrysdi wäre zu erwarten, dass nicht mehr als 25 % dieser Patienten über das 14. Lebensmonat hinaus ohne permanente Beatmung überleben würden. Mit Evrysdi konnten die Patienten ein mittleres Alter von 32 Monaten erreichen; Die Dauer liegt zwischen 28 und 45 Monaten.

    • Eine Studie, die 51 Patienten mit spät einsetzender SMA (SMA Typ 2 oder Typ 3) untersuchte, ergab Folgendes:

  • Es gab eine Veränderung des MFM32-Ausgangswerts um 1,36 nach 12 Monaten Evrysdi-Behandlung; Personen, die Placebo erhielten, berichteten über einen Wert von -0,19 (eine Verschlechterung) in ihrem Ausgangswert.
  • 38,3 % der Patienten, die Evrysdi einnahmen, berichteten über eine Veränderung des MFM32-Gesamtwerts gegenüber dem Ausgangswert von 3 oder mehr nach 12-monatiger Behandlung.

    • Verwandte medizinische Fragen

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