Πόσο αποτελεσματικό είναι;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Πολλές σημαντικές δοκιμές έχουν αναφέρει ότι το Evrysdi βελτιώνει σημαντικά τα επίπεδα πρωτεΐνης του κινητικού νευρώνα επιβίωσης (SMN) σε νεογέννητα, παιδιά και νεαρούς ενήλικες με SMA, επιτρέποντας την αύξηση της μυϊκής δύναμης και την επίτευξη ορόσημων, όπως η ικανότητα καθίστε ανεξάρτητα για 5 ή περισσότερα δευτερόλεπτα κάθε φορά. Μια επέκταση ετικέτας για το Ευρύσδη τον Μάιο του 2022 για να περιλαμβάνει προσυμπτωματικά βρέφη ηλικίας κάτω των 2 μηνών (ή νεογέννητα) επιτρέπει στους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης να παρεμβαίνουν όσο το δυνατόν νωρίτερα στη θεραπεία μωρών με SMA.

Το RAINBOWFISH μελέτη σε νεογέννητα ανέφερε ότι τα προσυμπτωματικά μωρά με SMA που έλαβαν θεραπεία με Evrysdi πέτυχαν βασικά ορόσημα, όπως καθιστή και όρθια στάση, με το μισό περπάτημα μετά από 12 μήνες θεραπείας. Όλα τα βρέφη ζούσαν στους 12 μήνες χωρίς μόνιμο αερισμό.

Άλλες δοκιμές

Η δοκιμή SUNFISH είναι μια συνεχιζόμενη μελέτη που διερευνά την Ευρύσδη σε άτομα ηλικίας 2-25 ετών με νωτιαία μυϊκή ατροφία Τύπου 2 ή 3 (SMA). Τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα έχουν αναφέρει:

  • Οι αυξήσεις στην κινητική λειτουργία διατηρούνται σε τρία χρόνια ενώ οι ανεπιθύμητες ενέργειες μειώθηκαν κατά την ίδια περίοδο
  • Σημαντική βελτίωση ή σταθεροποίηση του κινητήρα λειτουργία μετά από δύο χρόνια σε σύγκριση με μια ομάδα εξωτερικού ελέγχου χωρίς θεραπεία
  • Σημαντικά βελτιωμένη κινητική λειτουργία μετά από 24 μήνες θεραπείας σε σύγκριση με δεδομένα φυσικού ιστορικού
  • Γρήγορες και παρατεταμένες αυξήσεις στα επίπεδα πρωτεΐνης SMN
  • Κατά μέσο όρο, οι άνθρωποι παρουσίασαν διπλάσια αύξηση των επιπέδων πρωτεΐνης SMN στο αίμα μετά από τέσσερις εβδομάδες, η οποία διατηρήθηκε για τουλάχιστον 24 μήνες.

    • FIREFISH >, μια μελέτη που διερεύνησε 17 παιδιά με SMA βρεφικής έναρξης ανέφερε:

  • 41% στα οποία χορηγήθηκε η συνιστώμενη δόση των 0,2 mg/kg/ημέρα ήταν σε θέση να καθίσουν ανεξάρτητα για ≥ 5 δευτερόλεπτα μετά από 12 μήνες θεραπείας. Αυτό αντιπροσώπευε μια σημαντική απόκλιση από το φυσικό ιστορικό του SMA βρεφικής έναρξης χωρίς θεραπεία, επειδή τυπικά, αυτοί οι ασθενείς δεν αναμένεται να αποκτήσουν την ικανότητα να κάθονται ανεξάρτητα
  • Μετά από 12 μήνες θεραπείας, το 90% ήταν ζωντανό χωρίς μόνιμη αερισμός (και έφτασε σε ηλικία 15 μηνών ή μεγαλύτερο).
  • Μετά από θεραπεία τουλάχιστον 23 μηνών, το 81% ήταν ζωντανό χωρίς μόνιμο αερισμό και είχε φτάσει σε ηλικία 28 μηνών ή μεγαλύτερο
  • Χωρίς την Ευρύσδη, δεν θα αναμενόταν περισσότερο από το 25% αυτών των ασθενών να επιβιώσουν χωρίς μόνιμο αερισμό πέραν της ηλικίας των 14 μηνών. Η Ευρύσδη επέτρεψε στους ασθενείς να φτάσουν σε μέση ηλικία τους 32 μήνες. εύρος 28 έως 45 μηνών.

    • Μια μελέτη που διερεύνησε 51 ασθενείς με SMA όψιμης έναρξης (SMA Τύπου 2 ή Τύπου 3) ανέφερε ότι:

  • Υπήρχε μια αλλαγή 1,36 στην αρχική βαθμολογία MFM32 μετά από 12 μήνες θεραπείας με το Evrysdi. άτομα που έλαβαν εικονικό φάρμακο ανέφεραν -0,19 (μια επιδείνωση) στη βασική βαθμολογία τους
  • 38,3% των ασθενών που έλαβαν Evrysdi ανέφεραν μια αλλαγή από τη συνολική βαθμολογία MFM32 της αρχικής τιμής 3 ή περισσότερο μετά από 12 μήνες θεραπείας.
    • >

    Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά