¿Qué tan efectivo es?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Varios ensayos importantes han informado que Evrysdi mejora significativamente los niveles de proteína de supervivencia de las neuronas motoras (SMN) en recién nacidos, niños y adultos jóvenes con AME, lo que permite un aumento de la fuerza muscular y el logro de hitos, como ser capaz de Siéntese de forma independiente durante 5 o más segundos a la vez. Una extensión de la etiqueta de Evrysdi en mayo de 2022 para incluir a bebés presintomáticos menores de 2 meses (o recién nacidos) permite a los proveedores de atención médica intervenir lo antes posible en el tratamiento de bebés con AME.

El RAINBOWFISH Un estudio en recién nacidos informó que los bebés presintomáticos con AME tratados con Evrysdi alcanzaron hitos clave, como sentarse, pararse y caminar a medias después de 12 meses de tratamiento. Todos los bebés estaban vivos a los 12 meses sin ventilación permanente.

Otros ensayos

El ensayo SUNFISH es un estudio en curso que investiga Evrysdi en personas de 2 a 25 años con atrofia muscular espinal (AME) de tipo 2 o 3. Los resultados hasta ahora han informado:

  • Los aumentos en la función motora se mantienen a los tres años, mientras que los eventos adversos disminuyeron durante el mismo período
  • Una marcada mejora o estabilización de la función motora. funcional después de dos años en comparación con un grupo de control externo sin tratamiento
  • Función motora significativamente mejorada después de 24 meses de tratamiento en comparación con los datos de la historia natural
  • Aumentos rápidos y sostenidos en los niveles de proteína SMN
  • En promedio, las personas experimentaron un aumento del doble en los niveles de proteína SMN en sangre después de cuatro semanas, lo que se mantuvo durante al menos 24 meses.

    • FIREFISH, un estudio que investigó a 17 niños con AME de inicio infantil informó:

  • 41 % a quienes se les administró la dosis recomendada de 0,2 mg/kg/día pudieron sentarse de forma independiente durante ≥ 5 segundos después de 12 meses de tratamiento. Esto representó una desviación significativa de la historia natural de la AME de inicio infantil no tratada porque, por lo general, no se esperaba que estos pacientes alcanzaran la capacidad de sentarse de forma independiente
  • Después de 12 meses de tratamiento, el 90 % estaban vivos sin problemas permanentes. ventilación (y alcanzaron los 15 meses de edad o más).
  • Después de un mínimo de 23 meses de tratamiento, el 81 % estaban vivos sin ventilación permanente y habían alcanzado una edad de 28 meses o más
  • Sin Evrysdi, no se habría esperado que más del 25% de estos pacientes sobrevivieran sin ventilación permanente más allá de los 14 meses de edad. Evrysdi permitió que los pacientes alcanzaran una edad media de 32 meses; rango de 28 a 45 meses.

    • Un estudio que investigó a 51 pacientes con AME de aparición tardía (AME tipo 2 o tipo 3) informó que:

  • Hubo un cambio de 1,36 en la puntuación inicial de MFM32 después de 12 meses de tratamiento con Evrysdi; las personas asignadas al placebo informaron un -0,19 (un empeoramiento) en su puntuación inicial
  • El 38,3% de los pacientes que tomaron Evrysdi informaron un cambio con respecto a la puntuación total inicial de MFM32 de 3 o más después de 12 meses de tratamiento.

    • Preguntas médicas relacionadas

    Descargo de responsabilidad

    Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

    Palabras clave populares