Quelle est son efficacité ?

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Plusieurs essais majeurs ont rapporté qu'Evrysdi améliorait de manière significative les niveaux de protéines des motoneurones de survie (SMN) chez les nouveau-nés, les enfants et les jeunes adultes atteints de SMA, permettant ainsi une augmentation de la force musculaire et la réalisation d'étapes importantes, telles que la capacité de asseyez-vous indépendamment pendant 5 secondes ou plus à la fois. Une extension de l'étiquette d'Evrysdi en mai 2022 pour inclure les nourrissons pré-symptomatiques âgés de moins de 2 mois (ou les nouveau-nés) permet aux prestataires de soins d'intervenir le plus tôt possible dans le traitement des bébés atteints de SMA.

Le RAINBOWFISH Une étude menée sur des nouveau-nés a révélé que des bébés présymptomatiques atteints de SMA traités par Evrysdi avaient atteint des étapes clés, telles que la position assise et debout, avec une marche à moitié après 12 mois de traitement. Tous les nourrissons étaient en vie à 12 mois sans ventilation permanente.

Autres essais

L'essai SUNFISH est une étude en cours portant sur Evrysdi chez des personnes âgées de 2 à 25 ans atteintes d'amyotrophie musculaire spinale (AMS) de type 2 ou 3. Jusqu'à présent, les résultats ont rapporté :

  • Les augmentations de la fonction motrice se maintiennent après trois ans tandis que les événements indésirables diminuent sur la même période
  • Une amélioration marquée ou une stabilisation de la fonction motrice fonction motrice après deux ans par rapport à un groupe témoin externe non traité
  • Fonction motrice significativement améliorée après 24 mois de traitement par rapport aux données d'histoire naturelle
  • Augmentations rapides et soutenues des niveaux de protéine SMN
  • En moyenne, les taux sanguins de protéine SMN ont été multipliés par deux après quatre semaines, et ce pendant au moins 24 mois.

    • FIREFISH, une étude portant sur 17 enfants atteints de SMA infantile a rapporté :

  • 41 % ayant reçu la dose recommandée de 0,2 mg/kg/jour étaient capables de s'asseoir de façon autonome pendant ≥ 5 secondes après 12 minutes. mois de traitement. Cela représente un écart significatif par rapport à l'histoire naturelle de la SMA infantile non traitée, car généralement, on ne s'attend pas à ce que ces patients atteignent la capacité de s'asseoir de manière indépendante.
  • Après 12 mois de traitement, 90 % étaient en vie sans ventilation (et ont atteint l'âge de 15 mois ou plus).
  • Après un minimum de 23 mois de traitement, 81 % étaient en vie sans ventilation permanente et avaient atteint l'âge de 28 mois ou plus
  • Sans Evrysdi, pas plus de 25 % de ces patients auraient pu survivre sans ventilation permanente au-delà de 14 mois. Evrysdi a permis aux patients d'atteindre un âge médian de 32 mois ; varie de 28 à 45 mois.

    • Une étude portant sur 51 patients atteints de SMA à apparition tardive (SMA de type 2 ou de type 3) a rapporté que :

  • Il y avait une modification de 1,36 du score MFM32 de base après 12 mois de traitement Evrysdi ; les personnes assignées au placebo ont signalé un score de -0,19 (une aggravation) de leur score initial
  • 38,3 % des patients prenant Evrysdi ont signalé un changement par rapport au score total MFM32 initial de 3 ou plus après 12 mois de traitement.

    • Questions médicales connexes

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