Seberapa efektifkah itu?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Beberapa uji coba besar telah melaporkan bahwa Evrysdi secara signifikan meningkatkan kadar protein survival motor neuron (SMN) pada bayi baru lahir, anak-anak, dan dewasa muda dengan SMA, memungkinkan peningkatan kekuatan otot dan pencapaian pencapaian, seperti mampu duduk mandiri selama 5 detik atau lebih setiap kalinya. Perpanjangan label untuk Evrysdi pada bulan Mei 2022 untuk memasukkan bayi pra-gejala yang berusia di bawah 2 bulan (atau bayi baru lahir) memungkinkan penyedia layanan kesehatan untuk melakukan intervensi sedini mungkin dalam merawat bayi dengan SMA.

The RAINBOWFISH Penelitian pada bayi baru lahir melaporkan bayi pra-gejala dengan SMA yang diobati dengan Evrysdi mencapai tahap penting, seperti duduk dan berdiri, dan setengah berjalan setelah 12 bulan pengobatan. Semua bayi masih hidup pada usia 12 bulan tanpa ventilasi permanen.

Uji coba lainnya

Uji coba SUNFISH adalah penelitian berkelanjutan yang menyelidiki Evrysdi pada orang berusia 2-25 tahun dengan atrofi otot tulang belakang (SMA) Tipe 2 atau 3. Sejauh ini hasilnya telah dilaporkan:

  • Peningkatan fungsi motorik bertahan selama tiga tahun sementara efek samping menurun pada periode yang sama
  • Peningkatan yang nyata dalam, atau stabilisasi, motorik berfungsi setelah dua tahun dibandingkan dengan kelompok kontrol eksternal yang tidak diobati
  • Fungsi motorik meningkat secara signifikan setelah 24 bulan pengobatan dibandingkan dengan data riwayat alami
  • Peningkatan kadar protein SMN yang cepat dan berkelanjutan
  • Rata-rata, orang mengalami peningkatan dua kali lipat kadar protein SMN darah setelah empat minggu, yang bertahan setidaknya selama 24 bulan.

    • FIREFISH, sebuah penelitian yang menyelidiki 17 anak dengan SMA yang menyerang masa kanak-kanak melaporkan:

  • 41% yang diberi dosis yang dianjurkan yaitu 0,2mg/kg/hari mampu duduk mandiri selama ≥ 5 detik setelah 12 bulan pengobatan. Hal ini menunjukkan penyimpangan yang berarti dari riwayat alami SMA yang timbul pada masa kanak-kanak yang tidak diobati karena biasanya, pasien ini tidak diharapkan untuk mencapai kemampuan duduk mandiri.
  • Setelah 12 bulan pengobatan, 90% masih hidup tanpa gangguan permanen. ventilasi (dan mencapai usia 15 bulan atau lebih).
  • Setelah minimal 23 bulan pengobatan, 81% masih hidup tanpa ventilasi permanen dan telah mencapai usia 28 bulan atau lebih
  • Tanpa Evrysdi, tidak lebih dari 25% pasien ini diperkirakan dapat bertahan hidup tanpa ventilasi permanen setelah usia 14 bulan. Evrysdi mengizinkan pasien mencapai usia rata-rata 32 bulan; rentang 28 hingga 45 bulan.

    • Sebuah penelitian yang menyelidiki 51 pasien dengan SMA awitan lambat (SMA Tipe 2 atau Tipe 3) melaporkan bahwa:

  • Ada perubahan skor MFM32 dasar sebesar 1,36 setelah 12 bulan pengobatan Evrysdi; orang yang diberi plasebo melaporkan -0,19 (memburuk) pada skor dasar mereka
  • 38,3% pasien yang memakai Evrysdi melaporkan perubahan dari skor total MFM32 awal sebesar 3 atau lebih setelah 12 bulan pengobatan.

    • Pertanyaan medis terkait

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer