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Diversi studi importanti hanno riportato che Evrysdi migliora significativamente i livelli di proteina di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN) nei neonati, bambini e giovani adulti con SMA, consentendo un aumento della forza muscolare e il raggiungimento di traguardi importanti, come la capacità di sedersi in modo indipendente per 5 o più secondi alla volta. Un'estensione dell'etichetta per Evrysdi nel maggio 2022 per includere neonati presintomatici di età inferiore a 2 mesi (o neonati) consentirà agli operatori sanitari di intervenire il più presto possibile nel trattamento dei bambini affetti da SMA.

Il RAINBOWFISH studio sui neonati ha riportato che i bambini pre-sintomatici affetti da SMA trattati con Evrysdi hanno raggiunto traguardi chiave, come stare seduti e in piedi, e metà camminare dopo 12 mesi di trattamento. Tutti i bambini erano vivi a 12 mesi senza ventilazione permanente.

Altri studi

Lo studio SUNFISH è uno studio in corso che indaga Evrysdi in persone di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3. I risultati finora hanno riportato:

  • Gli aumenti della funzione motoria si mantengono a tre anni mentre gli eventi avversi sono diminuiti nello stesso periodo
  • Un marcato miglioramento o stabilizzazione della funzione motoria funzione motoria dopo due anni rispetto a un gruppo di controllo esterno non trattato
  • Funzione motoria significativamente migliorata dopo 24 mesi di trattamento rispetto ai dati della storia naturale
  • Aumenti rapidi e sostenuti dei livelli di proteina SMN
  • In media, le persone hanno sperimentato un aumento di due volte dei livelli di proteina SMN nel sangue dopo quattro settimane, che è stato mantenuto per almeno 24 mesi.

    • FIREFISH, uno studio condotto su 17 bambini affetti da SMA a esordio infantile ha riportato:

  • il 41% a cui era stata somministrata la dose raccomandata di 0,2 mg/kg/giorno era in grado di sedersi indipendentemente per ≥ 5 secondi dopo 12 mesi di trattamento. Ciò rappresentava una deviazione significativa dalla storia naturale della SMA a esordio infantile non trattata perché, in genere, non ci si aspettava che questi pazienti raggiungessero la capacità di sedersi in modo indipendente.
  • Dopo 12 mesi di trattamento, il 90% era vivo senza ventilazione (e ha raggiunto i 15 mesi di età o più).
  • Dopo un minimo di 23 mesi di trattamento, l'81% era vivo senza ventilazione permanente e aveva raggiunto un'età di 28 mesi o più
  • Senza Evrysdi, non più del 25% di questi pazienti avrebbe potuto sopravvivere senza ventilazione permanente oltre i 14 mesi di età. Evrysdi ha permesso ai pazienti di raggiungere un’età media di 32 mesi; intervallo da 28 a 45 mesi.

    • Uno studio condotto su 51 pazienti con SMA a esordio tardivo (SMA di tipo 2 o tipo 3) ha riportato che:

  • C'era una variazione di 1,36 nel punteggio MFM32 al basale dopo 12 mesi di trattamento con Evrysdi; le persone assegnate al placebo hanno riportato un -0,19 (un peggioramento) nel punteggio basale
  • Il 38,3% dei pazienti che assumevano Evrysdi ha riportato una variazione rispetto al punteggio totale MFM32 basale di 3 o più dopo 12 mesi di trattamento.

    • Domande mediche correlate

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