どれくらい効果があるのでしょうか？

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いくつかの主要な試験では、エブリスディが SMA の新生児、小児、若年成人の生存運動ニューロン (SMN) タンパク質レベルを大幅に改善し、筋力の増加や、次のようなマイルストーンの達成を可能にすることが報告されています。一度に 5 秒以上、独立して座ります。 2022 年 5 月にエブリスディのラベルが拡張され、生後 2 か月未満の未症状の乳児 (または新生児) も対象となるため、医療従事者は SMA の乳児の治療にできるだけ早く介入できるようになります。

レインボーフィッシュ新生児を対象とした研究では、エブリスディで治療を受けた未症状のSMAの乳児が、12か月の治療後に半分歩くなど、座ったり立ったりするなどの重要なマイルストーンを達成したと報告されています。すべての乳児は、常時換気なしでも 12 か月の時点で生存していました。

その他の試験

SUNFISH試験は、2～25歳の2型または3型脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象にエブリスディを調査する進行中の研究です。これまでに報告されている結果:

  • 運動機能の増加は 3 年間持続する一方、有害事象は同期間で減少する
  • 運動機能の顕著な改善または安定化未治療の外部対照群と比較した 2 年後の運動機能
  • 自然経過データと比較して、24 か月の治療後に運動機能が大幅に改善
  • SMN タンパク質レベルの急速かつ持続的な増加
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  • 平均して、4 週間後に血中の SMN タンパク質レベルが 2 倍に増加し、それが少なくとも 24 か月間持続しました。

    • FIREFISH >、乳児期発症型 SMA の子供 17 人を調査した研究では、次のように報告されています。

  • 推奨用量 0.2mg/kg/日を投与された 41% は、12 歳以降に 5 秒以上自立して座ることができました。数ヶ月の治療。これは、未治療の乳児期発症 SMA の自然史からの有意な逸脱を示しています。なぜなら、通常、これらの患者は自立して座る能力を獲得すると期待されていないからです。
  • 12 か月の治療後、90% は永久的な座位を得ることなく生存していました。
  • 最低 23 か月の治療後、81% は常時換気なしでも生存しており、生後 28 か月以上に達していました
  • エブリスディがなければ、これらの患者のうち生後 14 か月を超えて永久換気なしで生存できるのはわずか 25% にとどまると予想されます。 Evrysdi は患者が平均年齢 32 か月に達することを許可した。

    • 遅発性 SMA (SMA タイプ 2 またはタイプ 3) の患者 51 人を調査した研究では、次のことが報告されました。

  • 12ヶ月のエブリスディ治療後のベースラインMFM32スコアの1.36の変化。プラセボに割り当てられた患者は、ベースライン スコアが -0.19（悪化）と報告しました。
  • エブリスディを服用している患者の 38.3% が、12 か月の治療後にベースラインの MFM32 合計スコアから 3 以上の変化を報告しました。
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