얼마나 효과적인가요?

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여러 주요 시험에서는 Evrysdi가 SMA가 있는 신생아, 어린이 및 젊은 성인의 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질 수준을 크게 향상시켜 근력을 증가시키고 다음과 같은 중요한 목표를 달성할 수 있게 한다고 보고했습니다. 한 번에 5초 이상 독립적으로 앉으십시오. 2022년 5월 Evrysdi의 라벨이 2개월 미만의 증상 발현 전 유아(또는 신생아)를 포함하도록 확장됨에 따라 의료 서비스 제공자는 SMA가 있는 아기 치료에 가능한 한 빨리 개입할 수 있습니다.

RAINBOWFISH 신생아를 대상으로 한 연구에 따르면 Evrysdi로 치료한 SMA 증상이 나타나기 전 아기가 치료 12개월 후에 앉고 서기와 같은 주요 이정표를 달성했으며 반쯤 걸을 수 있었습니다. 모든 영아는 영구 환기 없이 12개월 동안 살아 있었습니다.

기타 시험

SUNFISH 시험은 2~3형 척수성 근위축증(SMA)이 있는 2~25세의 사람들을 대상으로 Evrysdi를 조사하는 진행 중인 연구입니다. 지금까지의 결과는 다음과 같습니다:

  • 운동 기능의 증가는 3년 동안 지속되는 반면 부작용은 같은 기간 동안 감소했습니다.
  • 운동 기능의 현저한 개선 또는 안정화 치료를 받지 않은 외부 대조군과 비교하여 2년 후의 기능
  • 자연사 데이터와 비교하여 치료 24개월 후 운동 기능이 크게 개선됨
  • SMN 단백질 수준의 빠르고 지속적인 증가
  • 평균적으로 사람들은 4주 후에 혈중 SMN 단백질 수치가 2배 증가했으며 이는 최소 24개월 동안 지속되었습니다.

    • FIREFISH 영아 발병 SMA 아동 17명을 조사한 연구에서 다음과 같이 보고했습니다.

  • 권장 용량인 0.2mg/kg/일을 투여받은 41%는 12일 후 5초 이상 독립적으로 앉을 수 있었습니다. 수개월의 치료. 이는 일반적으로 이 환자들이 독립적으로 앉을 수 있는 능력을 얻을 것으로 예상되지 않기 때문에 치료받지 않은 영아 발병 SMA의 자연 경과에서 의미 있는 편차를 나타냅니다.
  • 12개월 치료 후 90%가 영구적인 장애 없이 살아있었습니다. 환기(15개월 이상).
  • 최소 23개월의 치료 후 81%가 영구 환기 없이 생존했으며 28개월 이상이 되었습니다.
  • Evrysdi가 없었다면 이들 환자 중 25% 이하만이 14개월 이후 영구 환기 없이 생존할 것으로 예상되었습니다. Evrysdi는 환자의 평균 연령이 32개월에 도달하도록 허용했습니다. 범위는 28~45개월입니다.

    • 후기 발병 SMA(SMA 유형 2 또는 유형 3) 환자 51명을 조사한 연구에서는 다음과 같이 보고했습니다.

  • Evrysdi 치료 12개월 후 기준선 MFM32 점수의 1.36 변화; 위약에 배정된 사람들은 기준점 점수가 -0.19(악화)를 보고했습니다.
  • Evrysdi를 복용한 환자의 38.3%는 치료 12개월 후 기준선 MFM32 총점에서 3점 이상의 변화를 보고했습니다.

    • 관련 의료 질문

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