Sejauh mana keberkesanannya?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Beberapa ujian utama telah melaporkan bahawa Evrysdi meningkatkan tahap protein neuron motor (SMN) kelangsungan hidup dengan ketara pada bayi baru lahir, kanak-kanak dan dewasa muda dengan SMA, membolehkan peningkatan kekuatan otot dan pencapaian pencapaian, seperti dapat duduk secara bebas selama 5 atau lebih saat pada satu masa. Sambungan label untuk Evrysdi pada Mei, 2022 untuk memasukkan bayi pra-gejala berumur bawah 2 bulan (atau bayi baru lahir) membolehkan penyedia penjagaan kesihatan campur tangan seawal mungkin dalam merawat bayi dengan SMA.

RAINBOWFISH kajian pada bayi baru lahir melaporkan bayi pra-gejala dengan SMA yang dirawat dengan Evrysdi mencapai pencapaian penting, seperti duduk dan berdiri, dengan separuh berjalan selepas 12 bulan rawatan. Semua bayi masih hidup pada 12 bulan tanpa pengudaraan kekal.

Percubaan lain

Percubaan SUNFISH ialah kajian berterusan yang menyiasat Evrysdi pada orang berumur 2-25 tahun dengan atrofi otot tulang belakang (SMA) Jenis 2 atau 3. Keputusan setakat ini telah melaporkan:

  • Peningkatan dalam fungsi motor dikekalkan pada tiga tahun manakala kejadian buruk menurun dalam tempoh yang sama
  • Peningkatan ketara dalam, atau penstabilan, motor berfungsi selepas dua tahun berbanding kumpulan kawalan luaran yang tidak dirawat
  • Fungsi motor bertambah baik dengan ketara selepas 24 bulan rawatan berbanding data sejarah semula jadi
  • Peningkatan pesat dan berterusan dalam tahap protein SMN
  • Secara purata, orang mengalami peningkatan dua kali ganda dalam paras protein SMN darah selepas empat minggu, yang dikekalkan selama sekurang-kurangnya 24 bulan.

    • IKAN API >, satu kajian yang menyiasat 17 kanak-kanak dengan SMA permulaan kanak-kanak melaporkan:

  • 41% yang diberi dos yang disyorkan sebanyak 0.2mg/kg/hari dapat duduk sendiri selama ≥ 5 saat selepas 12 bulan rawatan. Ini mewakili penyelewengan yang bermakna daripada sejarah semula jadi SMA permulaan kanak-kanak yang tidak dirawat kerana lazimnya, pesakit ini tidak dijangka mencapai keupayaan untuk duduk secara bebas
  • Selepas 12 bulan rawatan, 90% masih hidup tanpa kekal. pengudaraan (dan mencapai umur 15 bulan atau lebih).
  • Selepas sekurang-kurangnya 23 bulan rawatan, 81% masih hidup tanpa pengudaraan kekal dan telah mencapai umur 28 bulan atau lebih
  • Tanpa Evrysdi, tidak lebih daripada 25% daripada pesakit ini dijangka dapat bertahan tanpa pengudaraan kekal melebihi usia 14 bulan. Evrysdi membenarkan pesakit mencapai umur median 32 bulan; berkisar antara 28 hingga 45 bulan.

    • Satu kajian yang menyiasat 51 pesakit dengan SMA (SMA Type 2 atau Type 3) lewat melaporkan bahawa:

  • Terdapat perubahan 1.36 dalam skor asas MFM32 selepas 12 bulan rawatan Evrysdi; orang yang diberikan plasebo melaporkan -0.19 ( semakin teruk) dalam skor asas mereka
  • 38.3% pesakit yang mengambil Evrysdi melaporkan perubahan daripada jumlah skor MFM32 garis dasar sebanyak 3 atau lebih selepas 12 bulan rawatan.

    • Soalan perubatan berkaitan

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular