Hoe effectief is het?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Verschillende grote onderzoeken hebben gemeld dat Evrysdi de eiwitniveaus van overlevingsmotorneuronen (SMN) aanzienlijk verbetert bij pasgeborenen, kinderen en jonge volwassenen met SMA, waardoor een toename van de spierkracht mogelijk wordt en het bereiken van mijlpalen, zoals het kunnen bereiken van 5 of meer seconden achter elkaar zelfstandig zitten. Een labeluitbreiding voor Evrysdi in mei 2022, zodat ook pre-symptomatische baby's jonger dan 2 maanden (of pasgeborenen) erbij betrokken kunnen worden, stelt zorgverleners in staat zo vroeg mogelijk in te grijpen bij de behandeling van baby's met SMA.

De RAINBOWFISH Uit een onderzoek bij pasgeborenen bleek dat pre-symptomatische baby's met SMA die met Evrysdi werden behandeld belangrijke mijlpalen bereikten, zoals zitten en staan, en half konden lopen na twaalf maanden behandeling. Alle baby's waren na twaalf maanden nog in leven zonder permanente beademing.

Andere onderzoeken

Het SUNFISH-onderzoek is een lopend onderzoek naar Evrysdi bij mensen in de leeftijd van 2 tot 25 jaar met type 2 of 3 spinale musculaire atrofie (SMA). De resultaten tot nu toe hebben gerapporteerd:

  • Toenames in de motorische functie houden aan na drie jaar, terwijl de bijwerkingen in dezelfde periode afnamen
  • Een duidelijke verbetering in, of stabilisatie van, motorische functioneren na twee jaar vergeleken met een onbehandelde externe controlegroep
  • Aanzienlijk verbeterde motorische functie na 24 maanden behandeling vergeleken met natuurhistorische gegevens
  • Snelle en aanhoudende toename van SMN-eiwitniveaus
  • Gemiddeld ondervonden mensen na vier weken een tweevoudige stijging van de SMN-eiwitniveaus in het bloed, die ten minste 24 maanden aanhield.

    • FIREFISH > rapporteert een onderzoek bij 17 kinderen met SMA bij kinderen:

  • 41% van de kinderen die de aanbevolen dosering van 0,2 mg/kg/dag kregen, kon na 12 jaar zelfstandig ≥ 5 seconden zitten. maanden behandeling. Dit vertegenwoordigde een betekenisvolle afwijking van het natuurlijke beloop van onbehandelde SMA bij kinderen, omdat van deze patiënten normaal gesproken niet verwacht wordt dat ze zelfstandig kunnen zitten
  • Na 12 maanden behandeling was 90% nog in leven zonder permanente beademing (en de leeftijd van 15 maanden of ouder bereikt).
  • Na minimaal 23 maanden behandeling leefde 81% zonder permanente beademing en had een leeftijd van 28 maanden of ouder bereikt
  • Zonder Evrysdi zou naar verwachting niet meer dan 25% van deze patiënten overleven zonder permanente beademing na de leeftijd van 14 maanden. Evrysdi zorgde ervoor dat patiënten een gemiddelde leeftijd van 32 maanden bereikten; bereik van 28 tot 45 maanden.

    • Een onderzoek naar 51 patiënten met laat optredende SMA (SMA Type 2 of Type 3) rapporteerde het volgende:

  • Er was een verandering van 1,36 in de MFM32-score bij aanvang na 12 maanden behandeling met Evrysdi; mensen die aan placebo waren toegewezen rapporteerden een -0,19 (een verslechtering) in hun uitgangsscore
  • 38,3% van de patiënten die Evrysdi gebruikten, rapporteerden een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de MFM32-totaalscore van 3 of meer na 12 maanden behandeling.

    • Gerelateerde medische vragen

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden