Jak skuteczne jest to rozwiązanie?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
W kilku dużych badaniach wykazano, że produkt Evrysdi znacząco poprawia poziom białka w neuronach ruchowych (SMN) przeżywalności u noworodków, dzieci i młodych dorosłych chorych na SMA, umożliwiając zwiększenie siły mięśni i osiągnięcie kamieni milowych, takich jak zdolność siedzieć niezależnie przez 5 lub więcej sekund na raz. Rozszerzenie etykiety produktu Evrysdi w maju 2022 r. o uwzględnienie niemowląt w wieku poniżej 2 miesięcy (lub noworodków) przed objawami umożliwia podmiotom świadczącym opiekę zdrowotną możliwie najwcześniejszą interwencję w leczeniu dzieci chorych na SMA.

The RAINBOWFISH badanie noworodków wykazało, że po 12 miesiącach leczenia u dzieci z SMA przed objawami leczonych produktem Evrysdi osiągnięto kluczowe etapy rozwoju, takie jak siedzenie i stanie, oraz zdolność pół chodzenia. Wszystkie niemowlęta żyły w wieku 12 miesięcy bez stałej wentylacji.

Inne badania

Badanie SUNFISH to trwające badanie oceniające produkt Evrysdi u osób w wieku 2–25 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 lub 3. Dotychczasowe wyniki wykazały:

  • Wzrost funkcji motorycznych utrzymuje się przez trzy lata, podczas gdy liczba działań niepożądanych zmniejsza się w tym samym okresie.
  • Wyraźna poprawa lub stabilizacja funkcji motorycznych funkcji motorycznych po dwóch latach w porównaniu z nieleczoną zewnętrzną grupą kontrolną
  • Znacząco poprawa funkcji motorycznych po 24 miesiącach leczenia w porównaniu z danymi z historii naturalnej
  • Gwałtowny i utrzymujący się wzrost poziomu białka SMN
  • U ludzi średnio po czterech tygodniach zaobserwowano dwukrotny wzrost poziomu białka SMN we krwi, który utrzymywał się przez co najmniej 24 miesiące.

    • FIREFISH badanie obejmujące 17 dzieci chorych na SMA o początku wczesnoszkolnym wykazało:

  • 41%, którym podano zalecaną dawkę 0,2 mg/kg/dzień, było w stanie samodzielnie siedzieć przez ≥ 5 sekund po 12 miesięcy leczenia. Stanowiło to znaczące odchylenie od naturalnego przebiegu nieleczonej SMA o początku wczesnodziecięcym, ponieważ zazwyczaj nie oczekuje się, że ci pacjenci osiągną zdolność samodzielnego siedzenia.
  • Po 12 miesiącach leczenia 90% żyło bez trwałego wentylacji (i osiągnęły wiek 15 miesięcy lub więcej).
  • Po co najmniej 23 miesiącach leczenia 81% żyło bez stałej wentylacji i osiągnęło wiek 28 miesięcy lub więcej
  • Bez produktu Evrysdi nie więcej niż 25% tych pacjentów przeżyłoby bez stałej wentylacji powyżej 14 miesiąca życia. Produkt Evrysdi pozwalał pacjentom osiągnąć średni wiek wynoszący 32 miesiące; zakres od 28 do 45 miesięcy.

    • Badanie obejmujące 51 pacjentów z SMA o późnym początku (SMA typu 2 lub typu 3) wykazało, że:

  • Było zmiana o 1,36 w wyjściowym wyniku MFM32 po 12 miesiącach leczenia produktem Evrysdi; osoby przypisane do grupy placebo zgłosiły -0,19 (pogorszenie) swojego wyjściowego wyniku
  • 38,3% pacjentów przyjmujących produkt Evrysdi zgłosiło zmianę w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku MFM32 na poziomie 3 lub więcej po 12 miesiącach leczenia.

    • Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe